希少疾患について

2022年8月15日初稿

最初のテーマは、希少疾患の特徴について

患者数が少ない

7,000種類くらいある

80％は遺伝的原因、75％は小児、慢性・致死的

有効な治療法・医薬品が多くない

1．　患者数が少ない

疾患の希少性は、疾患患者数や有病率を基準として定義されています。

例えば、米国では20万人に1人、日本では5万人に1人と疾患患者数で定義されています。一方、欧州では1万人に5