#450 製薬業界ネタ～小児・希少薬相談センターが業務開始

おはようございます！今週もよろしくお願いします。先週から娘の風邪をもらってしまって体調不良で投稿を休んでしまいました。最近、かなり色んな風邪が流行っているみたいで、皆さんもお気を付けください。確かにスッキリしない天気が続いていますし、たまに急に寒くなったりもするので、本当に体調管理が難しいですよね。適度な運動と睡眠が重要かなと思いますし、日々の生活を整えていきたいなと思いました。今日は、お昼休みに久しぶりに運動しようと思います。さてさて本日は「製薬業界ネタ～小児・希少薬相談センターが業務開始」です。

小児・希少疾病用医薬品等薬事相談センター

ちょっと前からニュースになっていましたが、PMDAの新しい組織のお話。以下、記事からの抜粋です。医薬品医療機器総合機構（PMDA）は1日付で「小児・希少疾病用医薬品等薬事相談センター」を設置し、業務を開始したことを周知した。センター長はPMDA理事の鈴木洋史氏。市場規模が小さく、企業による開発が特に行われにくい小児・希少疾病用医薬品に関する相談環境を整備する。具体的には、▽小児用医薬品開発計画確認相談▽希少疾病用医薬品優先審査品目該当性相談▽医薬品申請データパッケージ相談（医療上の必要性の高い未承認薬･適応外薬検討会議における開発公募品）▽医薬品申請データパッケージ相談（医師主導治験による開発品）―を行う。また、これらの相談の手数料の全額または半額が免除となる。

小児の医薬品はこれで増えるのか？

特に小児の開発計画相談って新しい区分かなと思いますが、相談するケースは増えるんでしょうかね？私も経験がありますが、小児の医薬品開発って本当に大変ですし、海外の開発計画をそのまま持って行く事は出来ると思いますが、なかなか日本人症例を何例集めるとか、詳細な日本での開発計画を相談しに行くことって意味があるのかなとちょっと思ってしまいました。これまでも別の相談区分で小児の開発計画を議論したことはあったわけですけど、まあなるべく頑張ってくださいというような合意しか取れなかったと記憶しています。どうやってこの区分を使って行くのか、今後もフォローしていきたいと思いました。

まとめ

いかがでしたでしょうか？海外では小児開発が義務となっている訳ですが、日本ではそこまではなっていなく、薬価の加算のようなインセンティブで開発を促進しようとしています。何となく薬価のインセンティブだけではなかなか小児開発は進んでいかないのではないかなと思っています。何をどこまでデータ取得したら日本では承認するのかという成人でも難しい議論になる部分をさらに小児開発でも考えるってのはかなり企業側としては負担に感じるような気がします。今後もこのような枠組みで経験したことを基にどうしたら小児医薬品の開発が進むのか、より深い議論がされるといいなと思いました。ではでは、また！

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