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SOD1-ALSの治療薬トフェルセンが薬事申請されました
SOD-1ALSの治療薬であるトフェルセンについて、独立行政法人医薬品医療機器総合機構（PMDA）に薬事申請がなされ受理されました。
バイオジェン・ジャパン株式会社は、スーパーオキシドジスムターゼ1（SOD1）遺伝子変異を有する成人の筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬トフェルセンについて、日本における製造販売承認申請を行いました。承認されれば、トフェルセンは、運動ニューロン疾患(MND)としても知られるALSの中のSOD1遺伝子変異を有するSOD1-ALSに対し、遺伝的原因を標的とする日本で初の治療薬となります。
↓バイオジェン社のプレスリリースはこちら↓
残念ながら我家の遺伝型はSOD1ではないのでこの薬が承認されて製造販売が始まっても飲めないのですが、ALSの患者には一筋の道が開けた明るいニュースです。
通常薬の認可までははがゆいほどの時間がかかります。薬を認可するのは重い責任が伴うことなので難しいことですが、このALSに限っては予後が悪いのでスピード感が最重要でした。
これまでこの薬を日本で飲もうと思ったら、アメリカからの取り寄せになって莫大な自己費用が必要でした。
今回動きが比較的早かったのは、各方面が患者に残された時間が少ないことに理解を示して動いてくれたこと。自らALSの症状と日々戦いながらこの運動をされていた方の働きかけのおかげです。署名活動もされていたので我家も参加していました。
この薬が早く患者さんに届きますように。そして副作用もなく効くことを切に願います。
↓わかりやすいニュース記事はこちら
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