ハンチントン病の治療法確立に向けて

こんばんは。

会社の仕事に、転職の課題に、VRの勉強に、noteの投稿になどなど…
ちょっとガチめにやることが多すぎてヤバい。

今日は「ハンチントン病の治療法確立に向けて」というお話です。

内容はタイトル通りです。

ハンチントン病の根本的な治療法になりそうな薬を開発した

という内容です。

ハンチントン病って?

運動機能と認知機能に影響を及ぼす遺伝性の病気です。

自分の意図しない運動や筋肉のひきつけを起こしたり、性格が変わったりして、また発症してから十数年後には寝たきりになることもあります。

おまけに進行スピードが非常にゆっくりとしているので、気が付いたら発症していたということもあります。

これに対して根本的な治療方法が見つかっておらず、薬で症状を和らげることしかできません。

以上のことから、ハンチントン病は『神経難病』という難病に指定にされていて、その治療法が求められています。

本題の前に遺伝子について

「遺伝子の配列?」ってところをまずは説明します。

画像1

引用元:https://hatchobori.jp/blog/4854

上はDNAの画像です。

そもそも遺伝子とDNAってどう違うの?という問いに一言で答えると、DNAは物質で、遺伝子は情報です

まあ、DNAの中に遺伝子があるんだよー、っていうイメージでOKです。

このDNAはリン酸、糖、塩基の3つの物質で成り立っています

さらに塩基という物質は、

アデニン(A)、チミン(T)、シトシン(C)、グアニン(G)

の4つの物質に分かれていて、2本のDNAを結合しています。

ちなみに結合する際は、

アデニン(A)とチミン(T)が結合
シトシン(C)とグアニン(G)が結合

という決まりがあります。

この4つの塩基の配列こそが遺伝子となります。

『神経難病』の原因は遺伝子配列

ハンチントン病以外にも『神経難病』とされる病気はいくつかあり、神経疾患というのが一般的な呼び方です。

この神経疾患は遺伝子の配列が原因で引き起こされるようです。

遺伝子の配列は先ほど説明した、4つの塩基の配列でした。

このうち、CAGの3塩基の配列が遺伝子にあり、これが異常なまでに繰り返して配列していると、ハンチントン病にかかることが分かっています。

どういうことかというと、上の画像にあったDNAの片方が全部『CAG』の順番で並んでいる、と考えてください。
※ちなみにもう片方は『GTC』の順番になります。

遺伝子の配列には、あるパターンが繰り返されていることがあります。

しかし、その繰り返しの数が異常に多いと、ハンチントン病のような神経疾患になるとのことでした。

繰り返し長くなったCAGの配列を短くする!

ここまでをまとめると、CAG3塩基の配列が異常に多く繰り返されて長くなると、ハンチントン病が発症する、ということでした。

「じゃあ、それを短くしたらいいんじゃない?」と言ってやってのけたのが今回の研究です。

そもそもDNAには自己修復の機能が備わっているのですが、これがたまにバグって、今回のように「CAG」を多数生み出します

じゃあ、そのバグを修正できるような物質ができればいいよね、っということで研究を行った結果、とうとうその物質を発見し、さらにその方法まで見出しました。

残念ながら詳細なプロセスについては、論文を買うしかなかったので、結果だけまとめます…。あれ高いんだよ(´;ω;`)

ともかく、ハンチントン病の遺伝子異常を治す物質を発見でき、かつそれを活用する方法が見つかり、根本的な治療につながると期待できます。


この研究はハンチントン病以外の『神経難病』の治療にも期待でき、また日本が得意とする製薬技術が活用できるものとして、製薬会社を巻き込んだ開発にも期待できそうです。


それでは本日は以上となります。

最後までお読みくださりありがとうございましたー。

【おまけ】
ハンチントン病は加齢によって発症リスクが高まるそうです。
高齢社会になった今、かなり注目を浴びそうな研究だと思います。
そんなことより、やんなきゃいけないことが多すぎて死にそう(;´∀`)

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