＃４４　白血病の既存薬、ＡＬＳ進行抑制！？

こんにちは
tatsuyaです。

本日は、白血病の既存薬がALS進行の抑制にできる可能性についてのニュースについて紹介したいと思います。

白血病の既存薬、ＡＬＳ進行抑制　京大、ｉＰＳで薬候補発見　有望な治療法に道

京都大学ｉＰＳ細胞研究所（ＣｉＲＡ）の井上治久教授らは１２日、全身の筋肉が徐々に衰えるＡＬＳ（筋萎縮性側索硬化症）について、治療薬候補を患者に投与する第２段階の臨床試験（治験）で一部の患者で病気の進行を抑制したと発表した。患者のｉＰＳ細胞を使って既存薬の中から治療薬候補を見つけた。最終治験で有効性を確認できれば、有望な治療法となる可能性がある。

井上教授らは、ｉＰＳ細胞でＡＬＳの細胞を再現。この細胞に１千種類以上の化合物を投与して効果のあるものを探し、最終的に米ファイザー製の慢性骨髄性白血病薬「ボスチニブ」を治療薬候補とした。２０１９～２１年に実施した第１段階の治験では安全性と、一部の患者で病気の進行を止める効果を確認していた。

今回、人数を増やして効果を詳細に確かめるために２２年から実施した第２段階の治験の結果を公表した。京大や北里大学など７カ所の病院で同薬を１日に１回、２４週にわたり比較的軽症の２６人に投与した。データは別のＡＬＳ治療薬の治験のプラセボ（偽薬）などと比較した。２６人中、少なくとも１３人で運動機能障害が進行するのを抑制する効果があることを確認した。

井上教授は１２日、「今後結果を詳細に分析した上で、第３相試験（最終治験）の実施をめざす」と話した。

新しい創薬の手法として注目を集めるｉＰＳ創薬だが、課題はある。現状では創薬にかかる費用や時間を節約するため、既に安全性が確認されている既存薬を転用する例が大半だ。

既存薬は特許が切れると薬価を下げられ、製薬企業は新たな用途の開発に後ろ向きになりがちだ。普及には製薬企業の協力はもちろん、用途を拡大した薬は薬価にプレミアムをつけるなど薬事政策の検討も必要になる。

2024/06/13 日本経済新聞

ALSに関しては、これまで確立した治療法がないなかで、病気の進行を遅らせる可能性のある治療薬の候補をみつけたとなれば、非常に大きい一歩になるのではないでしょうか。

以上です。
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