難病ってどういう病気なの？
2019年に「皮膚筋炎／多発性筋炎」になりました。
このnoteでは、病気に関する記録をつらつらとまとめていきます。
今回は、そもそも「難病」って何なの？というお話です。
みなさんは「難病」について、どんなイメージをお持ちですか？
私の場合、医師から「あなたは難病です」と告げられたときに最初に頭に浮かんだのは、
✅難病・・・不治の病、寝たきり生活 、お年寄りに多い？
などのワードでした。
当時は40代後半。
まさか私が？（うそでしょ〜）という感じで、まったく実感がわきませんでした。 そもそも、難病について何の知識もないので、深刻さ具合も分かりませんでした。
難病の定義は、
・ 原因が不明
・ 治療方針が確定していない
・ 後遺症を残すおそれが少なくない
・ 長期にわたる療養が必要 など
さらに難病のうち、
・ 患者数が一定の人数以下（人口の0.1％程度以下）
・客観的な判断基準が確立している
といった要件を満たすものは、指定難病として医療費助成の対象になっています。 私のケース「皮膚筋炎／多発性筋炎」も指定難病の一種です。
ひとくちに指定難病といっても種類は多く、
なんと338疾病もあります（※１）
難病の種類（一部抜粋）
・消化器系疾病（潰瘍性大腸炎、クローン病など）
・自己免疫疾病（全身性エリテマトーデスなど）→私はこのタイプ
・神経・筋疾病（パーキンソン病など）
・血液系（原発性免疫不全症候群など
・内分泌系（下垂体前葉機能低下症など）
・視覚系（網膜色素変性症など）
·・循環器系、呼吸器系、皮膚・結合組織系（神経線維腫症など）
・骨・関節系（後縦靭帯骨化など）
同じ難病でも人によって症状や進行具合はかなり違うため、
・私は一体どのレベルなのか？
・この痛みがなくなるまで、どのくらいかかるの？
・将来的にはどうなるの？
など、疑問が噴出。
分からないことが多すぎて、調べれば調べるほど不安になりました。
さらに恐怖を覚えたのがステロイド薬の服用です。
ステロイドについて具体的には知りませんでしたが、
なんとなく怖い薬だというイメージはありました。
検索してみると、
「ステロイドは怖くない！」
「ステロイドに不安を持つ方へ」のようなサイトも多く、
いかに恐れられている薬なのかが分かり、かえって落ち込みました。
私のような自己免疫疾病の患者は、基本的にステロイドを生涯服用することになります。ステロイドに限ったことではありませんが、薬は治療効果などのメリットが副作用のデメリットを上回るから飲むわけですよね。
実際、私はステロイドを飲んだ翌日から、それまでの痛みがウソのように軽減しました（その後、数値のアップダウンはありましたが）。
とにかく めちゃくちゃ効いた！（それはそれで怖いけれど）という実感がありますし、服用を止めると炎症（痛み）が再発する恐れもあります。
ありがたいお薬・・・ではありますが、長期間飲み続けることへの不安はぬぐえません。 実際、退院後には「これぞ副作用」といえるようなもろもろの痛み・辛さを味わいました（別記事にまとめます）。
よく「患者数が少ないと医薬品の開発コストが回収できないから製薬会社は開発に消極的」などと言われます（本当の話でしょうか？）
しかし、難病患者は増加の一途で、2020年度には100万人を突破しています。 （ 難病情報センターHP https://www.nanbyou.or.jp/entry/5354）
人生100年時代、これからも難病患者にかかる方の人数は増加していくと考えられます。ステロイド薬より少しでも副作用のない新薬の開発はもちろん、既存薬の転用が実現することを祈るばかりです。
「既存薬の転用」って？
ある病気に使われている既存のお薬を、それ以外の患者の薬として転用する「ドラッグリポジショニング」と組み合わせて新薬を探す取り組みが進んでいます。安全性を確認済みの既存薬は、有望な創薬候補になると注目されています。
少し前ですが、こんな報道もありました。こうした動きがもっと広がることを祈るばかりです。
★最後までご覧いただきありがとうございました★
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