遠位型ミオパチーの治療薬ができたけど……

どうも、検査入院中のイマニシです。
毎日2～3の検査や診察を受けながら、今日で入院9日目。
筋生検＆筋電図はやらないことになったので、来週には退院できるかなぁという感じです。
と言いつつ、ミオパチーには関係なく緑内障が見つかったり(検査して良かった！)、ほかにも治療が必要なことがありそうだったりで、これらに関しては退院後に近場の病院にかかるつもりでいます。

さて、今日は気になるこちらの話題を。

難病「遠位型ミオパチー」ついに治療薬　患者自ら研究者を訪ね歩いて15年

このニュースは補足が必要で、私と同じ病気ではあるんだけど、私には関係ない薬なんですよね。
今回開発された治療薬は「縁取り空胞を伴う遠位型ミオパチー（またはGNEミオパチー）」のためのもの。
私は眼咽頭遠位型ミオパチーだから、また少し違うんです。

GNEミオパチーは患者が400人しかいないから治療薬を作っても採算が取れないし、これまで開発に至らなかったという背景があります。
そこで遠位型ミオパチー患者会代表の織田さんが中心になって動いたから、15年でようやく申請までいったというね。
(ちなみに私もこの病気がわかった数日後に患者会に入りました。)

私が患っている眼咽頭遠位型ミオパチーは50人と言われてるし、400人とか比じゃないレベルの少なさ……。
冷静に考えて、すぐに治療薬の開発が進むのは厳しそうだなと思っています。
だからといって何もしないのも癪だし、私は草の根的にまずはこの病気の存在を知ってもらうことをしていこうと思います。
とりあえず受け身でいては何も進まないからね！

あと、第三者からすれば「15年でできるならいいじゃん」となるかもしれないけど、当事者としては15年後に寝たきりになってる可能性はゼロじゃないから、ほんとに時間との勝負なんです。
「治療」といっても筋肉が無くなっていくのを止めるだけで、なくなった筋肉がまた作られるわけじゃないし。無くなる前に飲まなきゃ意味がない！

いろいろと複雑な気持ちではあるけど、「治療薬ができた」というニュースで何かを思った経験なんて初めてでした。
GNEミオパチーの人に治療薬が早く行き渡るとともに、これをきっかけにほかの遠位型ミオパチーの治療にも進展があってほしいなと思います。