（ALS初診～322日）新しいALS治療薬の厚生労働省承認了承。ひとまず朗報か？

QOLの改善に寄与すると期待していた、新しいALS治療薬の高用量メチコバール（高用量ビタミンB12）注射液の厚生労働省による承認が、昨日付けで了承されたようです。以下に、その報道を共有するとともに、今後の対応を考えていきたいと思います。

ALS薬「ロゼバラミン（高用量ビタミンB12）」の承認了承（厚生労働省薬事審議会医薬品第一部会）、
およそ9年半ぶりに新薬登場へ

（日刊薬業Web：https://nk.jiho.jp/article/192481，2024/8/26 23:26公開に一部加筆）

エーザイが申請していた筋萎縮性側索硬化症（ALS）治療薬「ロゼバラミン筋注用25mg」（一般名＝メコバラミン）の承認が、26日に開かれた厚生労働省の薬事審議会医薬品第一部会で了承された。順調にいけば来月に承認、11月にも薬価収載される可能性がある。2015年6月にALSの適応を追加したエダラボン以来、およそ9年半ぶりにALS新薬（新剤形除く）が登場することになりそうだ。

メコバラミンは活性型ビタミンB12で、末梢性神経障害治療薬などとして販売されているが、ALSにも効果が期待できるとして、別途、高用量製剤の開発が進められてきた。いわゆるドラッグ・リポジショニング（既存薬再開発）だ。ALSに対する作用機序は解明されていないが、非臨床研究で神経保護作用や神経軸索再生作用により有効性を示す可能性が示唆されている。

エーザイは高用量製剤について、企業主導治験の結果に基づき2015年5月に承認申請を行った。同試験では、発症3年以内を対象とした全体解析では有効性を示せなかったものの、発症1年以内のみの部分解析では、プラセボに比べて死亡や人工呼吸器装着までの期間を約600日間延長させ、投与16週でのALS機能評価スケール改訂版（ALSFRS-R）の低下を40％以上抑制した。しかし追加試験が必要とされたことから、同社は2016年3月に申請を取り下げた。こうした状況を踏まえ、徳島大などが医師主導治験を追加で実施し、部分解析の結果が裏付けられたため、その結果を基にエーザイが今年1月に再申請を行っていた。

新効能・新用量・剤形追加に係る医薬品で、効能・効果は「ALSにおける機能障害の進行抑制」。希少疾病用医薬品に指定されており、再審査期間は10年。通常、成人には50mgを1日1回投与する形で、週2回筋肉内に注射する。

ALS治療薬としてはリルゾールやエダラボンがあるが、効果は限定的とされており、新薬の登場が待たれている。

●徳島大・和泉氏、「発症1年以内患者に有効」

医師主導治験で治験調整医師を務めた徳島大の和泉唯信教授は日刊薬業の取材に対し、「ロゼバラミンの登場によって、ALSの治療選択肢が増える意義は大きい。この薬は少なくとも発症1年以内の患者では既存薬を上回る効果が期待できる。筋肉注射なので嚥下障害がある患者でも投与がしやすいといった利点もある」と評価した。

一方、今後の課題については「発症して時間がたった患者にどの程度の効果があるのか、逆により早期の患者ならもっと効くのかといったことを検証する必要がある」と指摘。さらに、治験では、手足の筋力低下から始まる「四肢型」のほうが、しゃべりにくさや飲み込みにくさから始まる「球麻痺型」より有効な傾向があったとした上で、「どのようなタイプの患者がロゼバラミンに適しているのかといったエビデンス作りも必要だろう」と語った。（佐藤 慎也）

（補足）

薬価収載とは、新薬が厚生労働大臣によって薬価基準に収載されることを指します。具体的には、保険医療で使用できる医薬品の品目とその価格が定められることです。これにより、その医薬品は保険適用となり、医療機関や薬局で使用される際の価格が決まります。

(1)薬価基準収載（薬価収載）とは - すずめのくすり箱. https://yakuzaishi-syumi.com/nhi.
(2) 日本の薬価制度について - mhlw.go.jp. https://www.mhlw.go.jp/file/04-Houdouhappyou-11123000-Iyakushokuhinkyoku-Shinsakanrika/0000135596.pdf.
(3) 薬価基準収載品目リスト及び後発医薬品に関する情報について .... https://www.mhlw.go.jp/topics/2024/04/tp20240401-01.html.

今後の個人的対応を考える。

自分は対象者になり得るか？

有効性が期待できる患者は、
「発症1年以内」
で、
「四肢型」
となるようです。

私の場合、
『発症（2022年7月）から2年』
ですから、この点では、△。
症状は、『手足の筋力低下から始まった』ので、
「四肢型」といえるので、○。

可能性にかけて、トライしてみることとします。

治療を始めるに当たっての準備

「週2回の筋肉注射」が必要になります。
この頻度での通院は困難となるので、いよいよ、訪問医療の適用を進めることとなります。