BioMarin(BMRN) Second Quarter 2023 Results

売上高：予想＄５９５．２４Mに対し、結果＄５９５．２８M、前年比＋１１．５％でした。
Non-GAAP EPS：予想￠４７に対し、結果￠５４でした。

軟骨無形成症の小児に対する唯一の治療薬VOXZOGOの売上が好調でした。VOXZOGOの販売数量が増加したのは、世界的な市場拡大が継続し、患者数が急速に増えたことによります。
成人のフェニルケトン尿症患者に対する治療薬PALYNZIQ製品の使用を開始する患者数が主に米国内で増加し、売上高が増加しました。
一方、ムコ多糖症VIに対する酵素補充療法に使用されるNAGLAZYMEは減収となりました。これは政府からの大規模な発注がある国での発注時期による影響です。

純利益は＄５６．０M（前年比＋１０２．６％）、Non-GAAP純利益は＄１０５．２M（前年比＋３７．０％）でした。

重度血友病Aに対する唯一の遺伝子治療薬であるROCTAVIANが6月29日に米国で承認され（欧州では2022年8月に条件付き承認）、米国で上市の準備を進めてきました。8月には市販開始される見込みです。BioMarin社は、米国には治療を受ける資格を持ち、約140の血友病治療センターで治療を受けている重症の血友病A患者が約2,500人いると推定しています。

2023年度のガイダンスです。
売上高：予想＄２，４００Mに対し、ガイダンス＄２，３７５M～＄２，５００M（変更なし）でした。
VOXZOGO売上高ガイダンスは＄３８０～＄４３０から＄４００～＄４４０に上方修正されました。
Non-GAAP EPS：予想＄２．１に対し、ガイダンス＄１．８５～＄２．１（＄１．８０～＄２．０５から上方修正）でした。