【開発候補化合物】efanesoctocog alfa (BIVV001)／サノフィ＆sobi

【efanesoctocog alfa (BIVV001)】
同剤はサノフィとスウェーデンのバイオ医薬品企業Sobiが協力して開発する血友病A治療薬。血友病Ａ患者への週１回の定期補充療法で、従来より長期間持続する出血抑制効果を目的に開発する遺伝子組換え型第 VIII 因子製剤。 Fc融合技術に加えてフォン・ヴィレブランド因子（VWF）の一部とXTENポリペプチドを組み込み、長時間に循環血中に存在可能なように設計された。 現行の第VIII因子製剤の半減期は、フォン・ヴィルブランド因子の半減期によるが、同剤ではこの制限を受けない初の第VIII因子製剤候補になる。同剤は現在、臨床試験の段階で、その安全性と有効性は、規制当局の十分な評価をまだ受けていない。