アミリクス・ファーマシューティカルズ(AMLX) 2022年Q4 決算&CCまとめ
決算
⭕️GAAP EPS:実際-$0.65 予想-$0.81
⭕️売上高:実際$21.89M 予想$4.72M
Memo:
現金、現金同等物及び短期投資は、2022年9月30日時点の1億6260万ドルに対し、12月31日時点では3億4690万ドル。
CC(カンファレンスコール)
ハイライト
同社のミッションは、ALSをはじめとする神経変性疾患による苦しみをいつの日か終わらせること。
2022年は、カナダでALBRIOZAとして条件付きで承認された後、米国で成人のALS患者の治療薬としてRELYVRIOがFDAから承認された、私たちにとって多くの意味で最も重要な年。
RELYVRIOは、臨床試験において統計的に有意な機能改善効果を示し、さらに長期的な事後解析において生存率の改善効果を確認した初めてのALS治療薬。
同社の治療法は、ALS患者さんの治療選択肢を大きく前進させるものであると考えている。
承認以来、RELYVRIOに対する関心は高く、商業的発売が早期に成功。
ALSコミュニティと協力し、米国とカナダのすべての有資格者にRELYVRIOを届けるという目標に向けて大きく前進した。
しかし、これはまだ始まったばかり。
業績
製品売上高は、当四半期が2,190万ドル、通期が2,220万ドルで、その大部分は米国での売上。
当四半期の売上総利益率は約18％であり、予想どおり。
第1四半期は、1月1日付でメディケアパートDの再加入に伴う自己負担額や控除額が毎年リセットされるため、通期では15％から20％の範囲にとどまると予想。
12月31日時点の在庫水準は、専門薬局において約700万ドルの在庫があり、予想通りの水準。
これは、年末に発売された製品の一般的な販売量に換算すると、約2週間分の売上に相当。
当四半期の売上原価は280万ドル。
これは、当四半期に発生したロイヤルティ負担を考慮すると、売上高に対する比率で2023年通期の見込みをわずかに上回る。
ALSのロイヤルティ債務は当四半期に全額費用化される見込みであり、今後ALSでの売上に対するロイヤルティは発生しない予定。
研究開発費は、前年同期の1,340万ドル及び第3四半期の2,490万ドルに対し、当四半期は2,280万ドル。
この増加は、主にグローバル第3相PHOENIX試験およびそのオープンラベル延長フェーズに関連する費用と、追加の人件費関連費用によるもの。
今後、PHOENIXの実施、フェーズ4の販売後コミットメントの管理、パイプラインへの投資を継続するため、研究開発費は増加すると予想。
本年末に向け、研究開発費は四半期あたり2,500万ドルから3,000万ドルの範囲になると予想。
販売費および一般管理費（SG&A）は、前年同期の1490万ドルおよび第3四半期の2990万ドルに対し、当四半期は4080万ドル。
第4四半期のSG&Aの伸びは、主に同社の商業打ち上げ活動をサポートするための費用と、上場している商業会社をサポートするための継続的なインフラ構築によるもの。
第4四半期の損失は4,270万ドルで、2021年同期の純損失は2,830万ドル。
バランスシートでは、年末には3億4,690万ドルの短期投資の現金があり、負債はゼロ。
既存の短期投資キャッシュが、キャッシュフローのブレークイーブンを実現するのに十分であると引き続き考えている。
RELYVRIOとALBRIOZAに対する市場の関心と需要:
現在、同社は米国での発売に向けて、3つの重要な優先事項に焦点を当てている。
1つ目は、ALS患者や臨床医に対するRELYVRIOの認知・啓発活動。
これには、RELYVRIOが、臨床試験で統計的に有意な有効性と機能を示し、長期的な事後分析で生存に対する有効性が観察された初めてのALSの承認薬であることの説明や、New England Journal of Medicine誌の査読付き出版物など臨床データを裏付ける出版物の共有が含まれている。
RELYVRIOの認知は、9月29日のFDAの承認を受けて、急速に浸透していることが確認されている。2022年末に米国でRELYVRIOを使用しているALS患者は1300人強で、その後も取り込みは続いている。
ALS患者やその臨床医が新しい治療法について学び、試すことを熱望していると考えているため、同社はここから成長を続けることができると楽観的な考えを持ち続けている。今期末には、RELYVRIOの使用者数を純増の約2倍にするペースにあると確信している。
臨床医側では、ALSのトップドクターや主要なALSセンターからの処方に支えられているが、まだ大きな成長の機会がある。
処方はかなり集中しており、主要なALSセンターを中心に約70人の処方者が、当四半期のRELYVRIO処方全体の約半分を占めている。
臨床医市場全体について、米国には約2700人の潜在的なALS処方者が存在すると考えており、上位約500名の処方者のうち、約55名が第4四半期末までにレリブリオを処方している。
医療機関の観点から見ると、上位のALSセンターの約3分の2が、少なくとも1人の患者さんにRELYVRIOを処方しています。
同社が教育活動を拡大することで、主要な医療提供者の間でより広く、より深い普及を見る機会がある。
また、今回の発売で注目すべきは、ALS患者さんの診断時期が幅広いこと。
診断後の経過にかかわらず、ALS患者さんがこの重要な新治療法に関心を持ち、アクセスされている。
つまり、RELYVRIOを使用されている方は、新しく診断された方だけでなく、3年以上前に診断された方もいる。
2つ目は、RELYVRIOの治療の恩恵を受けることができるすべての適格者が、可能な限り迅速かつ効率的にアクセスできるようにするという目標に向けて、支払者と協力すること。
この時点で予想したよりも多くの方が、保険を通じてRELYVRIOにアクセスされている。
米国の保険会社では、保険対象者の約3分の1が正式な保険適用方針を発表しており、その大半がRELYVRIOへのアクセスを広く提供している。
この初期グループには、主要なプレーヤーが多く含まれており、商業施設やメディケアプランを含む全国の保険会社と関わりを持ち続けており、その大半が今年上半期中に正式な方針を発表すると引き続き予想している。
3つ目は、ALS患者がRELYVRIOの治療を通して、またALSクリニックが同社と良好な関係を築けるようにすること。
これには、アミリックス・ケアチーム・サポート・プログラムに登録された方々が、保険の手続きや質問に答えられるよう、組織的で明確なプロセスを促進し、人々の経験をできる限り最適化することが含まれる。
現在、登録フォームを受け取ってからRELYVRIOが発送されるまで45日強を要しており、このプロセスは、より多くの保険会社が正式な保険適用を決定するにつれて早まることが予想されている。
多くの保険会社が保険適用を決定しているこの時期、RELYVRIOへのアクセスは、通常、医療上の例外や事前承認プロセスを通じて行われる。
多くの患者が独自の保険適用や関連要件を有しているにもかかわらず、事前承認申請の約80％が初回申請で承認されたことは、喜しいこと。
全体として、RELYVRIOを処方されたALS患者が保険会社を通じてアクセスできるようにすることに成功している。
保険会社を通じてのアクセスが認められない限られたケースでは、対象となる患者に対して、暫定アクセスプログラムおよび患者支援プログラム。
第4四半期には、RELYVRIOを服用されている方の約10％がこれらのプログラムに参加している。
カナダでの発売について、ALBRIOZAへの関心はカナダのALSエコシステム全体に広がっており、最も重要なのは、ALS患者である約3000人のカナダ人とその家族の方々。
米国での取り組みと同様に、同社はカナダの支払者にALSの病勢とALBRIOZAの有効性・安全性データに関する教育を続け、できるだけ多くの適格なカナダ人への幅広い公平なアクセスを確保するよう努めている。
この点については、カナダの大手民間保険会社すべてと交渉し、民間保険加入者の約80％に相当するALBRIOZAをカバーする合意を得た。
公的資金については、予想通り、州および準州を代表する汎カナダ製薬同盟（PCPA）と、提供する保険の範囲と幅について継続的に交渉しているところ。
このプロセスは通常、完了までに12カ月を要する。
同社は、ALSコミュニティ全体と同様に、カナダの公的保険に加入している人々が、同社が民間で確保したように、ALBRIOZAへの公平で幅広いアクセスを得られるように、引き続き主張していく。
このコミュニティには時間がないため、緊急性を高めている。
現時点では、公的な償還プロセスのスケジュールにより、カナダでの収益機会は少なくとも2023年前半まで限定的となる見込み。
しかし、取り組むべきことは多く、今年も、ALSセンターへの啓蒙活動や一般神経科医への啓蒙活動に力を注いでいく。
継続的な研究支援活動を行う中で、さらなる成長のための大きな未開拓の機会があると信じていく。
米国における今後数年間の展望と、欧州、フェニックス、そしてウルフラム症候群の新プログラムに関する最新情報について:
現在の対処可能な市場について、米国では約29,000人のALS患者が生活している。
ALSの病勢が容赦なく致命的であること、また、すべての人が治療に興味を持つわけではないことを考慮すると、最終的には少なくとも1万人の人が、ある時点でRELYVRIOを使用できるようになることが同社の望み。
欧州では、先月SAG会議を終え、その中でいくつかの主要な反対意見が残っており、CHMPは同社が回答すべき新たな質問項目を採択した。
この追加質問により、CHMPからの回答は年央または早ければ第3四半期になると予想。
全体として、同社はALSコミュニティから広く支持される強力な科学的立場と、プロセスをリードする有能なチームを有していると考えており、審査は現在進行中だが、承認されることを考え、欧州での発売を成功させるべく、引き続き準備を進めている。
PHOENIXの最新情報では、先月、CENTAURの137名と比較して、本試験の参加者が664名となり、本登録が完了したことを発表。
600名の参加者目標を上回る多くの参加者を登録することになった。
PHOENIXは、CENTAURと同様のグループを研究しており、包含・除外基準はやや広めに設定されている。
PHOENIXでは、CENTAURの参加基準を満たすか否かで層別化し、CENTAURの基準を厳密に満たす参加者のサブセットと、より広い集団を分析する予定。
CENTAURは、事前に指定された主要評価項目を達成し、すべての臨床的副次評価項目が同じ方向に推移し、さらに事後解析で全生存期間に差が観察され、忍容性の高い安全性プロファイルを示した。
2024年半ばに予想されるPHOENIXのトップライン結果を楽しみにしています。
主要評価項目であるALSFRS-Rの進行といくつかの副次的評価項目については、2024年半ばにデータが得られる見込みだが、ALS患者の通常の病勢進行のため、全生存期間のデータの成熟にはさらに1年以上かかると思われる。
これは、最終的な生存率解析が3.5年時点であったCENTAURと同様で、全体として、この試験のデザインと実施に自信を持っており、PHOENIXの結果を楽しみにしている。
研究開発については、AMX0035とその他の新薬候補について、ALSやその他の神経変性疾患に関する研究を進めている。
今年および今後数年間、新たなパイプラインプログラム、新たな臨床適応症、ALSコミュニティにおける取り組みに引き続き取り組んでいく。
最初のアップデートとして、AMX0035とウォルフラム症候群を評価するプログラムについて、
ウォルフラム症候群は、米国で5,000人未満しか発症していない超希少疾患。
この病気は、多臓器不全を引き起こし、失明、難聴、糖尿病、運動失調、神経変性をもたらし、通常、成人期初期までに死亡する。
いくつかの論文で、この病気は小胞体ストレスの典型的な病気であることが明らかにされた。
同社がウォルフラムに興味を持ったのは、この病気の患者の家族と、ワシントン大学の浦野文彦博士が、AMX0035の仮説的な作用機序から、前臨床試験の共同研究について問い合わせをしてきたことがきっかけ。
その後、同社の研究開発チームは、ヴォルフラム症候群におけるAMX0035の可能性を評価するため、ワシントン大学と共同でin vitroおよびin vivo試験を実施し、およそ4年にわたる共同研究を実施した。
これらの研究は非常に有望な結果であり、その一部は最近、Journal of Clinical Investigation Insight誌に掲載された。
現時点では、WashUでの第2相試験の開始が間近に迫っている。
この試験は12名の参加者による非盲検試験で、登録に向けた今後の研究の指針となる重要な知見が得られる期待しています。
現時点では、同社のINDはオープンであり、浦野博士のサイトは有効で、近いうちに最初の参加者が登録されることを期待している。
Q&A
1.
Q.
米国でのALS患者全体に対する問い合わせや待ち行列について、認知度はどうなのか？
欧州市場については、現在のデータ、あるいはより長いフォローアップで解決できるのか？
それともPHOENIX試験まで待つ必要があるというのが妥当かの質問。
A.
米国市場に関すして、ALSを処方する医師は約2,700人で、これが同社の幅広いターゲット層。
第1四半期は、上位のALSセンターと上位500人の処方医に重点を置き、そのうち55％の医師が第4四半期にRELYVRIOの処方箋を書いた。
そのため、引き続き、この点に重点を置いている。
これらの上位処方医には多くの機会が残されているが、地域の一般的な神経科医にも多くの患者が受診しており、この市場をこれまでよりはるかに広く浸透させるための次の道筋であることは明らか。
欧州市場について、アメリカやカナダの例のように、同社は本当に良いケースを持っている。
この薬は2度承認されており、強力な科学的論拠を示すことに非常に慣れている。
この製品の承認を支持するための正しい科学的論拠があるが、最終的には規制当局の判断に委ねられる。
2.
Q.
第1四半期は損益分岐点に達するか、それにかなり近い状態になると思うのだが、それについてコメント、
また、12月末の患者数が、今現在ではなく、12月末の時点で1500～2000人程度に迫っているのかどうかの明確化について、
最後に、4Qの数字にはどれくらいの在庫があったのかの質問。
A.
発売からまだ4カ月しか経っていないため、いつ損益分岐点を達成するかを語るには早すぎる。
何を使うか、また、どのような収益を上げるかによって大きく左右されると思う。しかし、具体的に需要の高まりを見ていると、そう思う。
12月31日および第4四半期末の時点で1300人の患者が治療を受けているが、3月末までにはそのおよそ2倍の2600人プラスマイナスということになる。
しかし、注意点として、すべての患者が一度に増えるわけではなく、患者の開始時期によって、1ヶ月分の収入が得られることもあれば、3ヶ月分の収入が得られることもある。
また、最初の3週間は1回分（1袋）の投与から始め、残りの11ヵ月は1日2袋の投与になり、収益を予測する際には注意が必要。
また、第1四半期の売上はおそらく2倍以上、3倍に近いと思うが、それ以上のガイダンスは出したくない。
第4四半期末の在庫は約200万ドルで、同社が使用していたランレートでは約2週間に相当する。
同社が発売を開始した時点では適切なものだと考えている。
3.
Q.
第4四半期は予想通り在庫の効果が少しあったようですが、第1四半期以降の新規のペースについてどのように考えるのか、四半期あたり1,300人の患者数が持続可能なペースになると予想しますか、それとも、新規のペースは減少に転じると予想するのか?
また、PHOENIXの業績に関して、トップラインを達成した後の次のステップについて、どのように考えるべきかの質問。
RELYVRIOの長期的な商業的地位については、全生存期間のデータに基づいて決定されることを期待しているように聞こえるが、それが正しいのかの明確化。
A.
2022年第2四半期、第4四半期、そして今年に入ってからの成長に非常に満足している。
この勢いがどの程度になるのか、いつまで続くのかはわからない。
しかし、最初の処方が比較的集中していることから、今後も需要の伸びと関心が続くと予想している。
同社は、継続的なアウトリーチや教育、努力によって、未開拓の大きなチャンスを得ることができ、この先、多くの可能性を持っていると考えている。
ALSでは生存期間が重要なエンドポイントになると考えている。
これは生物学的な現実で、生存イベントが発生するまでには時間がかかる。
しかし、同社は試験デザインと実施に自信を持っており、このデータが出るのをとても楽しみにしている。
来年PHOENIXのデータを発表するのが待ち遠しい。
早い段階から需要があり、今のところ非常に集中していて、この製品を拡大していく上で、幅と深さがあり、今後も楽しみだ。
しかし、一方で、保険はまだ完全なものではないため、保険の決定が100％に近づくまでは、将来の需要がどのようになるかを見積もるのは適切ではないと思う。
また、現時点では、その3分の1ほどが終わったところ。
そのため、保険加入の幅が広がるまで、需要曲線がどのようなものになるのか、また、ボーラスがどの程度の大きさでどの程度の期間続くのかを知るには、まだ時期尚早。
今のところ順調に進んでいるが、まだ3分の1しか終わっていない。
4.
Q.
EMAからの質問に関して、これらの質問は、現在手持ちのデータで答えられるものなのか、
それとも、追加データを作成しなければならないようなリスクはあるかの質問。
A.
どの規制当局に対しても言えることだが、同社が持っているデータは十分なのか、もっとデータが必要なのか、ということ。
この薬はすでに2つの規制当局から承認されている。
同社は、この薬の承認を支持する明確で強力な科学的論拠を持っていると考えているが、もちろん、それを決定するのも規制当局。
そのため、同社はまだ手続きを進めているところで、決定がどうなるかを知るのはまだ早い。
EMAでは、まだわからないが、同社の予想では、これは条件付き販売承認になる可能性があり、条件付き販売承認の条件は、おそらくPHOENIX試験の完了になると思われれ。
この点も質問の重要な部分。
Q.
1万人の患者を対象にした定常状態の話で、過去には、最初のボーラスを経て、定常状態に至るまで安定的に推移するような発売曲線のあり方について話していたことがあった。
市場に出て、これまでの需要を目の当たりにして、どのように考えているのかの質問。
A.
長期的には常時1万人の患者を治療することができるようになることを、とても楽しみにしている。
この病気には2万9000人のALS患者が苦しんでいます。
その中には、残念ながら、病気の自然な進行のために、この薬の治療を受けることができない患者もいるだろう。
しかし、現在では、約9,000人の患者が、8,000人から11,000人までの範囲にいることが分かっており、同社には、長期的な事後分析で機能プラス生存を実現した最初の薬剤で標準治療になることが目標であり願望。
それが同社の目標であり、願望であり、その目標を達成できると確信している。
そこまで到達するのを見極めるには、発売当初ではまだ早すぎる。
しかし、ALS患者や臨床医の方々の関心は非常に高く、第4四半期には13名の方が治療を開始した。
第1四半期末には、この倍増を見込んでいる。
この数字はネットベースであり、発売がどのように進んでいるかを理解できると思う。
最初の需要がどの程度あり、それがいつまで続くかはわからないが、この先の長い道のりに大きな自信を持っている。
現在治療を受けている1,300人の患者さんに焦点を当て、治療を継続させていく。また、保険適用が進んでいることも非常に心強く、現時点ではまだ3分の1だが、現在までに非常に幅広いアクセスを獲得しており、今後に期待している。
5.
Q.
PHOENIX試験が成功したか否かを判断する場合、実際にその判断を下すには生存データを待つことになるかの質問。
A.
これから発表されるデータには、本当に期待している。
そして、データが出れば、ALSコミュニティと協力して、適切な決定を下す。
この試験デザインと実施に大きな自信を持っており、来年、この結果を発表できることを本当に楽しみにしている。
成功の判断では、48週間後の機能を測定し、次に生存期間を測定する。
これらは、ALS患者にとって本当に重要なエンドポイント。
また、医師やALS患者をケアするチームにとっても、非常に重要なエンドポイント。
これは、CENTAUR試験でも見られたことで、同社が収集する試験デザインとデータは、最初の研究で明らかになったことと、ALSコミュニティにとって重要なことの両方に基づいている。
ALSのコミュニティにとって生存は非常に重要で、今ないものを本当に理解するためには、そのデータを見る必要がある。
お読みいただきありがとうございました!
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