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ALS治療薬が承認か?

◉これは画期的な情報ですね。ALSとは、筋萎縮性側索硬化症 (amyotrophic lateral sclerosis)の略称です。症状としては、全身の筋肉が次第に衰えていく、最後は呼吸する筋力もなくなり、死に至ります。筋ジストロフィー症と似ていますが、自分の高校時代の恩師や、知り合いのように、40代後半で発症する例も多く。急速に筋力が衰えていく古典型以外にも、様々な症例が報告されているようです。

【【速報】難病ALS 治験患者の半数以上で進行食い止め 白血病の薬「ボスチニブ」治験結果を発表 『世界初』めざすiPS研究所などの取り組み】MBSニュース

 全身の筋肉が次第に衰えていく難病のALS=筋萎縮性側索硬化症の進行を、白血病の治療薬で食い止める可能性。実現すれば『世界初』とされる取り組みの第2相試験の結果を、京都大学iPS細胞研究所などが発表しました。

 ALSは運動神経に異常が起きて全身の筋力が低下し動けなくなる難病で、中年以降に多く、男性のほうが1.3~1.5倍多く、国内に約1万人の患者がいるということです。

 iPS細胞研究所の井上治久教授らの研究チームは、慢性骨髄性白血病の治療薬である「ボスチニブ」が、ALSの進行を食い止めるのに有効であることを発見。

 ボスチニブは細胞内で不要なたんぱく質の分解を促す機能があり、ALSの原因のたんぱく質を減らすことなどがわかっていました。

https://www.mbs.jp/news/kansainews/20240612/GE00058083.shtml

ヘッダーはnoteのフォトギャラリーより、錠剤のイラストです。

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■世界初の治療薬に■

詳しくは、上記リンク先の全文を、ぜひお読みいただくとして。日本全国で患者は9000人ほどいるそうですが、鍋島雅治先生の御尊父も発症されており、自分の周囲では身近な印象です。とにかく原因が特定されず、治療法もこれといったものがなく、非常によく知られた難病のひとつです。アメリカのMLBで連続試合出場記録を保持していた名選手ルー・ゲリックが、若くして発症したことで、別名ルー・ゲーリッグ病とも呼ばれます。かの長寿だった毛沢東も、晩年に発症したとか。医師で作家の知念実希人先生が、ペケッターで言及されていました。

これは凄い!

初めてALSに対する治療薬が承認されるかも!

【速報】難病ALS 治験患者の半数以上で進行食い止め 白血病の薬「ボスチニブ」治験結果を発表 『世界初』めざすiPS研究所などの取り組み(MBSニュース)
#Yahooニュース

https://x.com/MIKITO_777/status/1801602128244605087

ALSの、認証された治療薬となると、これが史上初 ということなんですね。全国の患者やその家族にとっては、まさに すごい 朗報です。逆に言えばそれだけ、治療薬 さえない難病であったということなんですが。半数以上で進行を食い止める、ってのがどれぐらいのレベルなのか、素人の自分にはよく分かりませんが。かなり画期的な成果 なのは、知念先生の文面から伝わります。iPS研究所、ノーベル賞級の研究と言えそうですね。

■iPS細胞の期待値■

慢性骨髄性白血病の治療薬が、ALSに効く不思議。メカニズムの解明 はこれからでしょうけれど、血液の癌と呼ばれる白血病と、全身の筋肉が萎縮するALSに、何か根本的な発症の類似性があるのでしょうかね? ALSは遺伝性の疾患の可能性も、前々から指摘されていましたから。iPS研究所のような、再生医療の研究をする研究機関で、こういう 疾患の原因と対応策が明らかになっていくと、やがては克服されていく可能性を感じます。少なくとも、進行を遅らせるだけでも、違いますし。

iPS細胞の研究は、目や歯などの再生医療から始まって、最終的には腎臓や肝臓や膵臓や肺臓といった、大きく複雑な臓器を患者本人の細胞から再生し、移植する医療を目指すものなのですが。その研究過程で、様々な難病の治療も、解明されているようで。日本は素材研究の化学関係、ロボット工学、バイオテクノロジーなどがまだまだ強いですが、iPS細胞の研究もまた、日本の未来を支える科学技術のひとつですね。

■関係ない医療ネタ■

アップし忘れていましたが、コチラのニュースも。歯周病自体は直接、命に関わる病気ではありませんが、多くの人間が悩まされている問題でもありますから。毛髪が薄くなっても死ぬことはありませんが、それでも世界中で何億人もの人間が悩んでいることであるように。こういう治療器が個人で手に入るようになれば、歯科医院に通う手間も減って、朗報ですね。歯医者さんは困りますけれど。

【世界初「歯周病」の治療器販売へ 東北大発のベンチャー企業が約17年かけ開発】テレ朝news

 4日から「歯と口の健康週間」です。東北大学発のベンチャー企業が歯の周りに炎症を起こす「歯周病」の治療器を約17年かけて開発し、世界に先駆けて販売します。

なんだかんだ言って旧帝国大学の理系学部は、すごい研究をやっていますね。難病治療の研究も重要ですが、案外こういう研究の方が、大衆には成果が伝わりやすいというか。科学の恩恵が実感できるんですよね。例えば、アインシュタインの相対性理論を説明されても、ほとんどの人間にとってはちんぷんかんぷんですが、「相対性理論が正しいから、カーナビがちゃんと作動するんですよ」と言われると、相対性理論を理解はできなくても、その有効性を実感できるように。


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