Roche/PTC社の脊髄性筋萎縮症での
SMN2遺伝子スプライシング修飾薬risdiplamが承認された。
年齢や重症度に関係なく、
経口薬で優れた有効性、
競合薬のZolgensmaとSpinrazaよりも大幅に低い価格のため、
risdiplamは優位な立場になりそうだ。