Roche/PTC社の脊髄性筋萎縮症での SMN2遺伝子スプライシング修飾薬risdiplamが承認された。 年齢や重症度に関係なく、 経口薬で優れた有効性、 競合薬のZolgensmaとSpinrazaよりも大幅に低い価格のため、 risdiplamは優位な立場になりそうだ。