#266 薬の伝道師～③Beremagene Geperpavec
おはようございます！昨日とは一転して今日はいい天気ですね～ここ数週間、実はオフィスのネットワーク環境がダウンしていて、在宅だったのですが、昨日、復旧した模様です。早速、今日は午後から出社してみようと思います。天気もいいので帰りに寄り道して帰ってくるかな。オフィスに行くとこういう感じで少し寄り道なんかが出来るのが嬉しいですよね～さてさて本日は「薬の伝道師～③Beremagene Geperpavec」です。
Beremagene Geperpavec (B-VEC)とは？遺伝性栄養障害型表皮水疱症（DEB）とは？
今日は遺伝性栄養障害型水疱症を適用として19日にFDAによって承認された遺伝子治療薬Beremagene Geperpavecの紹介です。そもそもDEBは、COL7A1遺伝子の変異の結果、表皮や爪の結合組織に影響する疾患。COL7A1遺伝子は、皮膚の表皮と真皮の接合を担う基底膜の係留線維を構成するVII型コラーゲンをコード化する。このため、COL7A1遺伝子が欠損することにより、皮膚に水疱を形成、糜爛も生じ、痛みを生じさせる。Beremagene Geperpavecは、創傷部位にCOL7A1遺伝子の正常コピーを挿入するために遺伝子改変単純ヘルペスウイルス1型（HSV-1）をベクターとして活用している。創傷があるところにウィルスベクターで正常な遺伝子を発現させるってことですね。
臨床試験結果
6ヵ月後、創傷の完全治癒は、プラセボ投与群の22％に対し、B-VEC投与群の67％で起こった。3ヵ月後の創傷の完全治癒は、プラセボ投与群の20％に対し、B-VEC投与群の71％であった。創傷被覆変更時の痛みの重症度のベースラインから22週目までの平均変化は、B-VECで-0.88、プラセボで-0.71、同様の平均変化が24週目と26週目に認められた。B-VECとプラセボの有害事象は、そう痒症、悪寒などであった。完全治癒が67%ですから、結構、ちゃんと効いていますよね。当たり前と言えば当たり前ですが、遺伝子治療なので原因となる遺伝子を発現させているので、しっかり効いているんだろうなとおもいます。有害事象もひどいものは出ていなさそうなので、いい治療法になるのかなと思いました。
まとめ
いかがでしたでしょうか？日本でも表皮水疱症は指定難病にもなっていた気がします。この遺伝子治療法を開発した会社はアメリカのいわゆる新興バイオですね。氷山の一角だと思うんですが、こういう感じの薬剤が日本に来なくなっているんだろうなと思いました。承認申請はまあ何とかなるにしても、患者さんが少ない疾患の薬剤を国内に流通させてビジネスとして成り立たせるのはなかなかしんどいですよね。何かしら仕組を作らないといけないのかもしれません。どこかで拡大知見の枠組みを使ったらどうかみたいな話も出ていたような気がします。今後も日本の患者さんが薬剤にアクセスできる仕組は考えていきたいものです。ではでは、また！
https://ir.krystalbio.com/static-files/dcfa9ce1-9384-476d-86e6-e40aa4a6cb58
この記事が気に入ったらサポートをしてみませんか？