遺伝子治療とは①

遺伝子治療とは、異常な遺伝子を持っているため機能不全に陥っている細胞の欠陥を修復・修正することで病気を治療する手法

遺伝子治療とは　治療的効果を得る目的で、生物学的活性をもつ遺伝子を細胞に導入すること

機能喪失型変異を有する患者の細胞へ、機能性遺伝子コピーを導入する方法

目的のヒト相補的DNA（cDNA）を組み込んだウイルスベクターを構築し、それを直接患者に投与する方法

あるいは培養した患者細胞にベクターを導入しその細胞を患者の体内に戻す方法。

ベクター：クローニングしようとするDNAを運び宿主に感染又は導入できるようなDNA

クローニング：同じ遺伝子型の生物の集団を作成すること

ｃDNA：ヒト相補的DNA、相補的分子。アデニンAはチミンTまたはウラシルUと、グアニンGはシトシンCとのみ水素結合（相補）する

したがって、DNAの一方の鎖はそれに含まれる塩基に対して相補的な塩基を持つ核酸分子（相補的分子）とのみ分子雑種を形成する

ウイルスベクターは大きく3種類ある

レトロウイルス：ウイルス自体は無害。遺伝子がゲノムに導入されるので安定である一方、分裂細胞にしか導入できない。また、導入部位により悪性腫瘍を誘発しうる

アデノウイルス：高力価のウイルスを調整できること、また分裂細胞にも非分裂細胞にも導入可。ただし、免疫反応を誘発委する欠点がある

アデノ随伴ウイルスは、ウイルス自体は無害。分裂細胞、非分裂細胞にも導入可能。そしてほとんどが染色体外で安定して存在できる

欠点としては大きなDNAを導入できない