米FDA、SOD1型ALS 治療薬tofersenの認可を正式発表、

予想通りです。
数時間前、米FDAはトフェルセンの認可を迅速承認(Accelerated approval)として正式発表しました。

トフェルセンの認可は脳神経治療の今後の道を大きく切り開くと評されています。SOD1遺伝子治療だけに留まらず、今後の新薬開発がさらに活性化していくことが見込まれています。それが米政府の意図でもあることが感じられます。

ニューロフィラメントが今後続く新薬開発へのバイオマーカーとしても標準的に使われることを意味すると言われています。依然として因果関係は定かではありませんがタンパク質の異常凝縮が運動ニューロン死へ影響がある一つの理由とされてます。

薬品名は「Qalsody」です。

迅速承認で今現在苦しむ世界中のALSやその他の進行性神経変性疾患の患者を救おうとしているアメリカ政府の存在とアクションは非常に大きいです。

日本政府・厚労省も「署名活動」から、次世代ではなく、我々現ALS患者を救う為に現在動いています。是非期待しましょう、


以上です、

F.D.A. Approves Drug for Rare Form of A.L.S.

FDA approves tofersen, now Qalsody, as treatment for SOD1-ALS |...

FDA grants accelerated approval for Biogen ALS drug that treats rare form of the disease

『FDA諮問委員会結果を評する米メディア記事、ALS- SOD1治療薬トフェルセン』

###