バーテックス（ティッカー：VRTX）

概要

バーテックスは、重篤な病気を持つ人々に変革的な薬を提供することを目指し、科学的革新に投資するグローバルなバイオテクノロジー企業です。特に特殊な市場に焦点を当てています。バーテックスは、生命を脅かす遺伝病である嚢胞性線維症（CF）の根本的な原因を治療する4つの承認された薬を持っており、CFの追加治療の開発に引き続き注力しています。CFを超えて、バーテックスは鎌状赤血球病、ベータサラセミア、急性および神経因性疼痛、APOL1媒介腎疾患、1型糖尿病、アルファ1-アンチトリプシン欠乏症などの中期および後期の臨床プログラム、および筋ジストロフィーなどの病気の初期段階のプログラムを持っています。

2019年に米国で、2020年には欧州連合（EU）で承認されたバーテックスの三重組合せ療法、トリカフタ/カフトリオ（エレカフター/テザカフター/イバカフターおよびイバカフター）は、北米、ヨーロッパ、オーストラリアに住む約88,000人のCF患者のうち、三分の二以上を治療するために使用されています。バーテックスは、CFTRモジュレーターに反応する少なくとも1つの変異を持つすべてのCF患者に対する小分子治療の目標を持っており、現在のCF薬から恩恵を受けることができないCFTRタンパク質を作らないCF患者に対するmRNAおよび遺伝子療法を追求しています。

さらに、バーテックスは鎌状赤血球病（SCD）、ベータサラセミア、CF、急性痛における新製品の近い将来の発売に向けて準備を進めています。バーテックスは、SCDおよび輸血依存型ベータサラセミア（TDT）の治療用エクサガムグロゲンオートテムセル（エクサセル）に対する米国、EU、および英国の規制提出を完了しました。エクサセルのSCDおよびTDTに対する規制申請は、米国食品医薬品局（FDA）、欧州医薬品庁（EMA）、および医薬品医療製品規制庁（MHRA）によって審査中です。