マドリガル・ファーマシューティカルズ（ティッカー：MDGL）

概要

マドリガルは、非アルコール性脂肪肝炎（NASH）治療のための新しい薬剤を開発している臨床段階のバイオ医薬品企業です。彼らの主要製品候補であるresmetiromは、肝臓に作用する特定の甲状腺ホルモン受容体をターゲットにした薬で、NASH治療用の一日一回の経口薬として開発されています。

NASHは、肝臓に脂肪が蓄積することで起こる非アルコール性脂肪肝疾患（NAFLD）の一種で、アメリカを含む多くの国で最も一般的な肝疾患となっています。この病気は肝硬変や肝不全に進行し、肝移植が必要になることもあります。さらに、心血管リスクも高く、心血管イベントによる死亡が肝疾患よりも多いと報告されています。肥満関連の疾患の増加に伴い、NASHの発生率も世界的に上昇しています。

マドリガルは、NASHの治療に関していくつかの臨床試験を完了しています。125人の患者を対象にした第2相試験では、12週間の主要評価項目を達成し、2017年12月に結果を報告しました。また、2019年12月18日には、NASH患者を対象とした52週間の第3相試験「MAESTRO-NAFLD-1」を開始し、2021年11月と2022年1月には、この試験の主要および副次評価項目を達成したことを発表しました。

2022年8月には、初期のNASH肝硬変患者約700人を対象とした新たな試験「MAESTRO-NASH-OUTCOMES」を開始しました。この試験は、非肝硬変性NASHの完全承認の加速を目指しており、また、NASH肝硬変患者へのresmetiromの追加的な適応の可能性を探るものです。