難病もそうでなくなる日が来る。遺伝子治療という新たなアプローチが見えてきました。

note初投稿になります。このブログにも記録を残せていけたらと思います。

さて、一昨日、京都大学iPS細胞研究所の櫻井先生が福岡で日本分子生物学会が行われているらしく、連絡をくださり北九州まで来てくれました。

早速ですが、前日に記事が出た、アステラス製薬がアメリカ製薬会社を買収したお話！

アステラス、３２００億円で米バイオ買収　遺伝子治療を強化
https://headlines.yahoo.co.jp/hl?a=20191204-00000502-fsi-bus_all

このアメリカの製薬会社は先天性ミオパチーのミオチュブラーミオパチーの遺伝子治療を開発している会社です。

遺伝子治療すると、車いすだった子が歩けるようになったとか、人工呼吸器が必要だった子が外せるようになったとか、聞いていると夢のような画期的な治療です。

この遺伝子治療はアメリカはじめヨーロッパでは治験が始まっています。日本では行われていません。

僕が情報を知ったのは今年の7月くらい。すぐこの会社にコンタクトして、開発した先生と繋がり、やり取りをしている最中でした。サポートしてくれる医師に翻訳だったり、医療戦略的なアドバイスを頂きながら進めていました。

そこに飛び込んできたアステラス製薬が米国オーデンテス・セラピューティクスを買収する！！

鳥肌が立つくらいのタイムリーな記事でした。

櫻井先生から、この情報について教えてもらいました。世界筋学会で報告を直接聞かれたそうです。

アステラス製薬のプレスリリース資料を見せてもらいながら、

(あ！僕のブログなので内容はかなりざっくりしています。ごめんなさい。)

やはり患者レジストリは大事。患者は5名ほど入れば治験が始められる。

2才以下の人工呼吸器が必要な子どもから治験はされる。

酵素が少しあっても働くので、酵素で働く疾患には効果がでる。

肝臓に副作用が出る可能性がある。事前にステロイドで炎症を抑える。1回で抗体ができるのでデメリットもある。

これから遺伝子治療による他の病気への可能性も高いことも言われていました。

歩けなかった子が歩ける

呼吸器がないと生きれなかった子が生きれる

プラスの面がある一方で副作用というマイナスの面も聞くことができました。

コスト面についても、例えば、治療に2億円かかるとすれば、製薬会社のブラックボックスなところですが、「生きる価値からの逆算」という考えからのようです。

遺伝子治療とiPS細胞は全く違うアプローチとのこと。iPS細胞等の再生医療は引き続き、櫻井先生に頑張って頂きましょう。

国はiPS細胞ストック事業に支援を取り止めるのか！？

ｉＰＳ備蓄、支援打ち切り伝達　内閣官房担当者、山中教授に https://www.jiji.com/sp/article?k=2019120100257&g=soc

是非、山中先生のビジョンに国は支援を続けてほしい。

何もしなければ関われていなかったことですが、動いていると目指していたことが実現します。いろんな所で沢山の方が活動されているからと思います。少しでも関われていることに、僕の存在意義を感じます。

櫻井先生からアステラス製薬の方を繋いで頂けないか相談しているところです。

お会いできると良いな！！