CSLベーリング、ベリナート承認取得、自宅で自己投与可能－血漿分画製剤皮下注用人Ｃ１インアクチベーター

CSLベーリング、ベリナート承認取得、自宅で自己投与可能－血漿分画製剤皮下注用人Ｃ１インアクチベーター

CSLベーリングは2022年９月26日、血漿分画製剤皮下注用人Ｃ１インアクチベーター「ベリナート皮下注用2000」の承認を取得したと発表した。効能・効果は「遺伝性血管性浮腫（HAE：Hereditary angioedema）の急性発作の発症抑制」。同剤は60 IU/kgを週に２回投与する皮下注製剤。自宅で自己投与可能。

国内では、「ベリナート皮下注用2000」に先行して、同一有効成分の静注用製剤「ベリナート®P静注用500」が上市されている。

1990年にHAEの急性発作の治療を適応として、さらに2017年には侵襲を伴う処置によるHAEの急性発作の発症抑制を追加適応として承認された。今回承認の「ベリナート皮下注用2000」はHAEの急性発作の発症抑制を目的とした皮下注用製剤として開発され、2020年８月17日に「遺伝性血管性浮腫の発作の発症抑制」を予定される効能・効果として、希少疾病用医薬品に指定された。

HAEは、主に遺伝子の変異により血液中のC1インアクチベーターの低下、もしくは機能異常により生じる疾患。皮膚や腹部（腸）、手足や唇、のどなど、身体中のさまざまな箇所に繰り返し腫れが起こり、特にのどが腫れると気道をふさいで呼吸困難に陥り、命に関わる。HAEは、国の指定難病「原発性免疫不全症候群」の疾患の一つに認定されている。日本で診断・治療中の患者は約430人との報告がある。海外のデータでは人口の５万人に1人の割合で存在するとされ、国内患者は2500人と推定される。

同承認は、海外第３相臨床試験であるCOMPACT (Clinical Study for Optimal Management of Preventing Angioedema with low-volume subcutaneous C1-inhibitor replacement Therapy)試験４、COMPACT長期投与試験 （Open-label Extension）５と、国内第３相臨床試験での同剤の有効性と安全性が評価された。

COMPACT試験では、期間で調整したHAEの発作頻度は「ベリナート」60 IU/kg群0.52回/月、プラセボ群4.03回/月で、プラセボ投与に対する本剤60 IU/kg投与の優越性が示された（p<0.001、混合モデル）。

国内第３相臨床試験では、海外第３相臨床試験と同様に、日本人HAE患者さんに対しても本剤60 IU/kg投与の有効性と安全性が検証された。