IBJ、ペミガチニブ適応拡大申請

インサイト・バイオサイエンシズ・ジャパンは2022年８月８日、選択的線維芽細胞増殖因子受容体（FGFR）阻害剤のペミガチニブのFGFR１融合遺伝子陽性の骨髄性又はリンパ性腫瘍（8p11 骨髄増殖症候群）の適応拡大承認申請したと発表。

ペミガチニブは、FGFR１融合遺伝子陽性の骨髄性又はリンパ性腫瘍の治療薬候補として、希少疾病の指定を受ける。同剤が希少疾の指定を受けるのは、２度目。

FGFR１融合遺伝子陽性の骨髄性又はリンパ性腫瘍は、きわめてまれな血液がんの 1つ。染色体のFGFR1遺伝子が存在する領域（8番染色体短腕11-12領域：8p11-12領域）が切断され、別の染色体の断片（遺伝子）と融合した染色体異常（転座）によって引き起こされる。さまざまなパートナー遺伝子が FGFR１チロシンキナーゼの活性化を誘導し、その結果、がん細胞の増殖と生存に影響を及ぼす。病型は骨髄増殖性腫瘍（ＭＮＰ）、骨髄異形成症候群（ＭＤＳ）/ＭＰＮ、又は急性骨髄性白血病（ＡＭＬ）、前駆Ｔ又は Ｂリンパ芽球性白血病/リンパ腫、または混合表現型急性白血病（MPAL）など。予後は不良で、治癒あるいは長期寛解を期待できる治療選択肢は、現在、同種造血幹細胞移植のみとされる。標準治療は確立されていない。