アレクシオン、コセルゴ承認取得ー神経線維腫症１型での疼痛や外観上の変形等の臨床症状を有し、重大な合併症のリスクを伴うことなく切除できない叢状神経線維腫

アレクシオンファーマは2022年９月27日、コセルゴカプセル10mg、同25mg（一般名：セルメチニブ硫酸塩】）が、同26日付で承認を取得したと発表した。適応は「神経線維腫症１型（NF1: neurofibromatosis type 1）での疼痛や外観上の変形等の臨床症状を有し、重大な合併症のリスクを伴うことなく切除できない叢状神経線維腫（そうじょうしんけいせんいしゅ、PN: plexiform neurofibromas）」。

同承認は、米国国立がん研究所（NCI）のがん治療評価プログラム（CTEP）によるSPRINT試験第２相パート層１の結果がベース。

同試験では、同剤を３～18歳に経口投与後、手術不能な腫瘍の縮小が認められた。さらに、症候性で手術不能なPNを持つ３～18歳の日本のNF１患者を対象とした第１相試験でも腫瘍が縮小した点も評価された。

NF１は、世界で出生約3000人に１人が罹患している遺伝性疾患で、10歳未満の小児で最もよく診断される。患者の30～50％で神経鞘にPNが発生し、外見の変形、運動機能障害、疼痛、気道の障害、視力障害、膀胱／腸の機能障害などの病的状態を引き起こすことがある。