参天とバイエル、眼科用VEGF阻害剤アイリーア適応追加承認取得－未熟児網膜症で

参天製薬とバイエル薬品は2022年９月26日、バイエル薬品が申請していた眼科用VEGF（血管内皮増殖因子：vascular endothelial growth factor）阻害剤アイリーア硝子体内注射液40mg/mL（一般名：アフリベルセプト｟遺伝子組換え｠硝子体内注射液）が、未熟児網膜症（ROP：retinopathy of prematurity）の適応追加の承認を取得したと発表した。

同剤はこれまで、中心窩下脈絡膜新生血管を伴う加齢黄斑変性、網膜静脈閉塞症に伴う黄斑浮腫、病的近視における脈絡膜新生血管、糖尿病黄斑浮腫と血管新生緑内障の適応を日本国内で取得し、今回のROPは6つ目の適応となる。

日本人を含むROP患者を対象としたアイリーアの硝子体内投与による有効性と安全性を検討した国際共同第３相試験であるFIREFLEYE試験の結果がベースになり承認された。

同試験の結果は、医学誌ジャーナル・オブ・ジ・アメリカン・メディカル・アソシエーション（JAMA）に掲載されている。

ROPは、未熟児の網膜に発現する血管疾患で、小児における視覚障害や失明の原因疾患の一つ。国内の患者数は年間約5000人と報告され、軽度のROPは自然に治癒するが、重度のROPは適時の治療が必要となる。

国内での販売は参天が実施し、製造販売承認はバイエル薬品が持つ。プロモーションは両社が共同で実施する。

【FIREFLEYE試験】
同試験は未熟児網膜症（ROP）患者に対する同剤の有効性と安全性を、標準治療である網膜光凝固術と比較検討した国際共同第３相試験。同剤は、日本人を含むROP患者113例に対して良好なベネフィット・リスクプロファイルを示した。

日本以外における成功基準として、同剤0.4mg群の網膜光凝固術群に対する非劣性を検証。網膜光凝固術群の奏効確率82.1％に対し、同剤0.4 mg群では85.5％だったが、アイリーア0.4 mg群の網膜光凝固術群に対する非劣性は検証されなかった（奏効確率の群間差90％信用区間：−8.0%～+16.2%）。一方、日本における成功基準に対しては、事前に設定した閾値66％に対し、アイリーア0.4 mg群の奏効割合（両側95％信頼区間）は82.7％（72.2％～90.4％）だった。同剤0.4 mg群の奏効割合の信頼区間の下限値が66％を上回ったことで、事前に規定した閾値に対する優越性が検証された。安全性については既承認適応症における安全性プロファイルと同様の結果を得た。