ヤンセン、CAR-T細胞治療薬カービクティ承認取得ー免疫調節薬、プロテアソーム阻害剤と抗CD38モノクローナル抗体製剤を含む３つ以上の前治療歴を持つ「再発又は難治性の多発性骨髄腫」で

ヤンセンファーマは2022年９月26日、B細胞成熟抗原（BCMA）を標的とする自家キメラ抗原受容体T細胞（CAR-T細胞）治療剤カービクティ点滴静注（一般名：シルタカブタゲン オートルユーセル）の承認を取得したと発表した。適応は「免疫調節薬、プロテアソーム阻害剤と抗CD38モノクローナル抗体製剤を含む３つ以上の前治療歴を持つ「再発又は難治性の多発性骨髄腫※」」。
同剤は、BCMAを標的とする単ドメイン抗体２つを含む特徴的な構造をもつCAR-T細胞製品。それぞれの患者向けに個別に製造され、単回静脈内投与により治療する。

※以下のいずれも満たす場合に限る。
BCMA抗原を標的としたキメラ抗原受容体発現T細胞輸注療法の治療歴がない
免疫調節薬、プロテアソーム阻害剤と、抗CD38モノクローナル抗体製剤を含む３つ以上の前治療歴を持ち、また、直近の前治療に対して奏効が得られなかった。、または治療後に再発した。

同承認は、CARTITUDE-1試験の結果がベース。

同試験は、中央値で６つの前治療歴（範囲：3～18）を持ち、免疫調節薬、プロテアソーム阻害剤と抗CD38モノクローナル抗体製剤で治療歴のある患者を対象とした。

結果は、同剤の単回投与で、持続的な奏効が得られた。再発又は難治性の多発性骨髄腫の外国人患者の全奏効率は96.9％（95％信頼区間：91.2-99.4）だった（n=97）。

患者の67％（95％信頼区間：56.7-76.2）の65例は、治療後の画像診断やその他の検査で兆候や症状が認められない厳格な完全奏効を達成した。

同様の有効性は、日本人患者でも認められた。なお外国人患者は、中央値18か月のフォローアップで、奏効持続期間の中央値は21.8か月となった。