CRISPRの革命：遺伝子コードのハッキング

ガブリエルにとって、時間が残り少なくなっています。彼の筋肉は徐々に弱くなり、脚はすでに機能を失っています。やがて心臓や呼吸筋も同じ運命をたどるでしょう。しかし、突然ガブリエルに希望が訪れました。遺伝学者たちが、CRISPRと呼ばれる新しい技術を開発したのです。これは遺伝物質を高い精度で編集できるハサミのようなものです。この技術は、希少な遺伝性疾患だけでなく、がんやHIV感染症、その他多くの疾患に対する全く新しい治療法の可能性を秘めています。
リビングルームにあるエレベーターは、ガブリエルの日常生活を楽にしていますが、彼は自分の人生が医学の進歩にかかっていることを知っています。「CRISPRは、いつの日か私たちが医療を実践する方法を変え、おそらく革命を起こすでしょう。」
そして医療だけでなく、CRISPR技術は植物に新しい特性を与えることもできます。害虫や干ばつに対する耐性など、有機農業の一部の農家でさえ、ゲノム編集の機会を見出し、それを活用すべきだと考えています。
しかし、批評家たちは遺伝子編集が以前は考えられなかったようなゲノムへの介入を可能にするため、新たな遺伝子工学の時代について警告しています。「これは確実に私たちの社会を変えるでしょう。だからこそ、科学者だけでなく社会全体がゲノム編集の問題に取り組まなければなりません。医療や農業はどこまで許されるべきか、CRISPRの背後にある機会とリスクは何かを考える必要があります。」
ガブリエルはロンドンに住んでいます。彼は馬が大好きで、空き時間はすべて乗馬場で過ごします。「乗馬をすると、明らかに走り回ることはできませんが、脚を取り戻したような気分になります。馬が走っているとき、私も一緒に走っているような感覚があり、一瞬だけ普通の人になれる安らぎを与えてくれるのです。」
ガブリエルは、普通であることがどういうことかを知っています。幼い頃は、兄弟姉妹と同じように歩くことができました。しかし、ある時点で何かがおかしいことが明らかになりました。4歳の時、両親は診断を受けました。デュシェンヌ型筋ジストロフィーです。約5000人に1人の男児がこの病気を持って生まれてきます。
「診断を受けた時、非常に実務的に言われました。『あなたの息子は11歳頃に歩行能力を失い、20代前半で亡くなるでしょう。何もできることはありません。』私たちはその知識を持ってオフィスを後にしました。」
予後は正確でした。ガブリエルはあらゆる努力にもかかわらず、徐々に歩行能力を失っていきました。13歳で初めて車椅子を使うようになりました。
「こんなの馬鹿げています。なぜ私のような人間が、人生のまさに始まりの時期に不必要な苦労をしなければならないのでしょうか。時々、90歳のおじいさんが15歳の体の中にいるような感じがします。」
ガブリエルは毎日たくさんの薬を飲んでいますが、それらは治療法ではありません。病気の進行を遅らせることしかできません。時間を稼ぐことが重要なのです。
「毎週が過ぎ、毎日が過ぎるにつれて、ジュースのグラスを持ち上げて飲むことの難しさ、歯を磨くことの難しさが見えてきます。今私が世話をしている子供と、6か月後に世話をしているかもしれない子供の違いは劇的です。だからこそ、早めに何かをしなければならないという切迫した必要性が最優先されるのです。」
ガブリエルの両親は、デュシェンヌ型筋ジストロフィーについて知り得るすべてのことを読みました。しかし、そう多くはありません。製薬業界はこのような希少疾患にはあまり関心を示さないからです。ローゼンフェルド夫妻は自ら行動を起こしました。財団を設立し、自己資金を投資し、寄付を集め、世界中の科学者たちとコンタクトを取りました。その中には、有名なシックキッズ病院の小児科主任医師であるロナルド・コーンも含まれていました。
トロントのコーンは、世界でも数少ない希少筋疾患の専門家の一人です。彼の研究は新しい治療法の開発を含んでおり、デュシェンヌ型筋ジストロフィーの歴史上初めて、治療の見込みが出てきました。
「ロニー」と呼ばれる彼は、科学者であり小児科医でもあります。最近では研究業務のため患者を診る時間はあまりありませんが、重症例は自ら担当しています。「血圧は問題ありませんね。痛かった？」ロニーは子供たちの恐怖を和らげる方法を知っています。
10年以上にわたり、彼はガブリエルの発達を追跡しています。時間とともに交流は深まり、ローゼンフェルド家とロナルド・コーンは友人になりました。その間、コーンはローゼンフェルド財団の科学顧問としてサポートしています。
今回は医療の問題ではありません。ガブリエルは近々の休暇について話したいのです。「ガブリエル、キャンプで何をする予定？」「たぶん、水泳とスピードボートです。」「スピードボート？いいね！」彼はとてもわくわくしています。ロニーはガブリエルにとって単なる友人以上の存在です。彼は彼の命を救う可能性のある医師なのです。
ロナルド・コーンはもともとドイツ出身で、20年以上アメリカとカナダで働いています。長い間、筋疾患の研究は breakthrough をもたらしませんでしたが、ある科学的発見がコーンの注目を集めました。CRISPRによる遺伝子編集です。これは患者の細胞で直接筋力低下に取り組む可能性を提供し、他の多くの不治の病と考えられていた疾患にも治療の概念をもたらしました。
「私たちは初めて、遺伝子変異や異常を修正するという概念を開発することができるようになりました。それが可能になったのです。そのため、これは過去数年間で最も重要な発見の一つだと思います。」
この女性が遺伝子研究室での革命の火付け役となりました。エマニュエル・シャルパンティエです。2012年のCRISPR遺伝子編集プロセスの発見により、彼女はフランスの科学者として数々の賞を受賞しました。現在はベルリンのマックス・プランク感染生物学研究所の所長を務めています。
ここでエマニュエル・シャルパンティエは、彼女の科学的キャリアの礎となったバクテリアとの研究を続けています。猩紅熱を引き起こすバクテリアの中で、彼女はバクテリアがウイルスから身を守るメカニズムを発見しました。それは遺伝物質を正確に切断できるハサミのように機能する分子でした。CRISPR。シャルパンティエは、この分子を普遍的に使える道具として利用するアイデアを思いつきました。
「最も魅力的なのは、自然界でこれほど巧妙に機能するメカニズムを特定する特権を得たことです。そして、それが強力な技術として活用できることが明らかだったことです。これは本当に生命の進化の力を示しています。」
私たちのゲノムは、いわば「生命の書」のようなものです。数十億の文字からなる信じられないほど長いテキストですが、時々タイプミス（突然変異）が発生し、それが病気につながる可能性があります。ここでCRISPRの出番となります。この分子は、アドレスラベル付きのハサミのように機能します。特定のテキストを探し、結合し、タイプミスを切り取るか、テキストを変更したり、何か新しいものを挿入したりします。これまでにないほど簡単かつ正確に行えるのです。
「これは簡単にプログラム可能なシステムで、より効率的で多用途です。ゲノムにさまざまな種類の変更を加えることができます。生物学者にとって、これは本当に強力なツールです。スイス製アーミーナイフのようなものです。」
世界中の遺伝学者たちが、この新しいツールの可能性を探っています。CRISPRは植物、動物、人間で機能し、農業も根本的に変える可能性があります。
ガブリエルとデュシェンヌ型筋ジストロフィーを持つ他の多くの子供たちにとって、CRISPRは救いとなる可能性があります。なぜなら、彼らの病気の原因は遺伝子にあるからです。
ガブリエルの両親は、彼の生活をより楽にするためにできる限りのことをしています。彼らは希望を持ちつつも、新しい遺伝子編集技術の可能性に不安を感じています。診断以来初めて、治療の見込みが近づいてきたのです。
「科学技術は前例のないペースで進歩しており、以前は2年かかっていたことが今では6ヶ月でできるようになりました。進歩は信じられないほどです。私は徐々に、実際に自分の子供に影響を与える可能性があるという非常に不安な段階に近づいています。」
ロナルド・コーンにとっても、ガブリエルの治療が射程圏内に入ってきています。トロントでは、ガブリエルの筋肉細胞の研究を行っています。筋力低下は、通常筋肉を安定させるタンパク質であるジストロフィンの設計図を含む遺伝子が原因で起こります。問題は、ジストロフィン遺伝子が人間の体で最も長い遺伝子であることです。220万個の文字で構成されており、220万個の文字にはタイプミスの余地がたくさんあります。
ガブリエルの突然変異は比較的単純で、特定のDNA配列が二重に出現しています。コーンは遺伝子ハサミをプログラムして、この正確な部分を切り取るようにしました。
「私たちはCRISPR-Cas9を細胞培養に入れ、約12日間待ちました。そして、それはユーレカの瞬間の一つでした。」
初期の成功でしたが、細胞培養と人間の体は全く異なります。ガブリエルのすでに損傷を受けた筋肉が治療にどのように反応するでしょうか。治療の性質さえもまだ完全に定義されていません。
「困難なのは、CRISPR遺伝子ハサミを正しい場所に届けることです。血流に注射するのがよいのか、それとも筋肉に直接注射するのがよいのか。そして何よりも、ガブリエルはどのような副作用に直面する可能性があるのか。これらはすべて全く未知です。」
「すでに車椅子に座っている少年がいて、彼が車椅子に座っているのは多くの筋肉組織がすでに瘢痕や脂肪組織に置き換わっているからだとわかっています。筋肉を標的とするような治療法が、少なくとも少年を現在の段階に留め、さらなる進行を防ぐほど成功する可能性があるのか。正直に言うと、この質問への答えは臨床試験からしか得られないでしょう。」
ジェシー・ゲルシンガーも、遺伝学者たちの最新の発見が希望を与えた少年でした。20年前のことです。18歳のアメリカ人の運命は、私たちが過度の期待を抱くべきではないことを示しています。
1999年、ジェシーは画期的な遺伝子治療を受けた最初の患者の一人でした。彼の代謝疾患を治療するために、遺伝子組み換えされたウイルス粒子の注入を受けました。しかし、4日後に彼の免疫系が崩壊しました。4日後、ジェシー・ゲルシンガーは亡くなりました。一見予測不可能な事故でしたが、後になって同様の合併症が動物実験で発生していたことが明らかになりました。しかし、誰も必要な結論を適時に導き出すことができませんでした。ジェシーの死は、遺伝子治療の発展を何年も停滞させることになりました。
ロナルド・コーンは20年前に起こったことを正確に知っており、同じ過ちを繰り返さないよう決意しています。「20年前に遺伝子治療で起こったことに近いことがCRISPRで起こるとすれば、再び何年もの間この分野を麻痺させることになるでしょう。誰もそのような道を歩みたくありません。」
適切な治療を行うタイミングはいつなのでしょうか。すべてのリスクが調査されるまで待つべきでしょうか。しかし、それではガブリエルにとって遅すぎるのではないでしょうか。
ガブリエルの医師たちは安全性を最優先していますが、彼の状態は日々悪化しています。そして、失われた筋肉組織は取り戻すことができません。「これらは非常に難しいシナリオです。何もしないという選択肢は本当にありません。そして、何かをすることは大きな興奮と完全な恐怖を伴います。」
ガブリエルの生命は直接的には脅かされていません。彼には楽しめることがたくさんあります。彼は潜在的にリスクのある遺伝子治療実験に参加するでしょうか。
「僕はやると思います。なぜなら、友達のように普通になりたいという思いが強いからです。家を出て、友達と一緒に走りに行ったり、ちゃんとサッカーをしたりしたいんです。車椅子でゴールキーパーやレフェリーをするのではなく。友達は親切にしようとしてくれていますが、それは僕の望む姿ではありません。」
しかし、医学研究におけるCRISPRの機会とリスクに関する議論は、ガブリエルのような個々の患者を助けられるかどうかという問題よりも広範囲に及びます。
ロンドンで取材している間、私たちはゲノム編集に関する全く異なる実験について聞きました。アメリカの科学者たちが人間の胚の遺伝物質を変更したのです。これは全く別の次元の問題です。なぜなら、研究者たちが人間の生命の初期段階を操作すると、その変更はすべての後続の子孫に受け継がれるからです。人類は自らの生殖系列を変更しているのです。世代間のつながりを。
アメリカの研究者たちは、遺伝性心疾患の治療法を見つけようとしていました。これらの実験は細胞培養でのみ行われましたが、科学界を二分しました。
エマニュエル・シャルパンティエは、自分が発見を助けたCRISPRメカニズムの力を知っています。そして、彼女は人間の生殖系列への介入を拒否します。「これは倫理的な問題です。人間の尊厳を守り、一定の境界線を越えないようにするためです。また、CRISPR-Cas9技術は治療目的や研究開発目的、患者の治療のためにあるのであって、生殖系列を処理するためではないという考えもあります。」
ドイツでは、胚に関するこのような研究は特に厳しい法律で禁止されています。しかし、アメリカや中国、その他の国々では、科学者たちはこれらの実験を続けています。CRISPRベビーが生まれるかどうかという問題ではなく、いつどこで生まれるかという問題になっているようです。
ベルリンのシャリテ病院にある医学史博物館で、ピーター・ダブロックに会いました。彼は神学者であり、ドイツ倫理評議会の議長です。
「CRISPRは、過去には非常に困難だったか、単に不可能だったことを多く実現可能にしました。そのため、倫理的な問題はより一層緊急性を帯びています。人類は何を許されるべきで、何を許されるべきではないのか。これは人類全体の問題なので、科学者だけで対処することはできません。科学者だけが現実を確立するということはあってはならず、むしろ広範なグローバルな議論が必要です。」
CRISPRは病気の治療だけでなく、遺伝子研究で青い目や金髪など、私たちの遺伝子に含まれるすべてのものに焦点を当てることができます。遺伝子工学の登場以来、デザイナーベビーについて語られてきましたが、それが現実になる可能性があります。
「親がこれを望むと思いますか？人間がこれを望むと思いますか？絶対にそうです。だからこそ、何らかの形で規制する必要があります。イノベーションと進歩を可能にし続けながら、同時に人々が私たちの望まないことをするのを制限するような方法で技術を規制する必要があります。」
しかし、異なる国や文化の人々が、人間のゲノムを改変したり、人類の進化に介入したりすることをどのように制限できるでしょうか。CRISPRのおかげで、これらの問題は長い間私たちと共にあるでしょう。
「私は、私たちの子供たちの世界がCRISPRの世界になると信じています。ゲノム編集は、生命科学、医療、農業、技術開発のすべてを形作り、私たちが知っている技術世界を根本から覆すでしょう。」
医療分野が可能性の限界と格闘している一方で、農業では遺伝子編集技術がすでに世界を変え始めています。特にアメリカでは。
アイオワ州ジョンストンは、最大の農業多国籍企業であるデュポン・パイオニアの本社があります。私たちは、ここで撮影を許可された最初のテレビクルーの一つです。ここでの研究の焦点は、主にトウモロコシのゲノムに当てられています。トウモロコシはメイズとも呼ばれます。
テストグリーンハウスのすべてのトウモロコシの植物にはバーコードが付けられ、完全に自動で管理されています。大きな疑問は、どの遺伝子がどの特性に責任があるかということです。会社がそれを知れば、例えば害虫に対する耐性を向上させたり、収量を増やしたりするために、植物のゲノムに的を絞った変更を加えることができるようになります。
2012年にCRISPR遺伝子編集技術が発見されて以来、パイオニアでの植物育種もより速く、より安価になりました。会社は大きなビジネスチャンスを見ています。
「私にとって、これは30年以上の希望と夢の実現です。食糧供給をどのように改善できるかについての夢です。私たちはすでに、持続可能性、水の使用、病気への耐性を改善するなど、製品機会のパイプラインを構築しています。そして、多くの作物で取り組んでいます。次の10年は非常に刺激的な時期になるでしょう。」
パイオニアだけではありません。他の多くの企業や大学もすでにCRISPRを使用して、新しい特性を持つ植物を生産しています。研究室ではすでに、より長持ちするキノコ、より健康的な脂肪酸組成を持つ大豆、特定の病原体に耐性のある小麦、揚げた時に発がん性のあるアクリルアミドを少なく生成するジャガイモなどが作られています。
パイオニアは、最初のCRISPR植物が生育している試験圃場へのアクセスも許可してくれました。現在のドイツでは考えられないような放出実験です。これらの植物は、特殊なデンプン組成を持つウェイキシーコーンです。それ自体は革命的なものではありません。なぜなら、CRISPRの前からも存在していたからです。しかし、ウェイキシーコーンは世界で最初のCRISPR製品として市場に出る予定です。
「食品で少し見られるでしょうし、産業用途でも見られるでしょう。実際、光沢のある表面の紙があれば、おそらく私たちのウェイキシーコーンから作られた特殊なデンプンを使用しています。この製品の収量とパフォーマンスは、現在のウェイキシー製品のバージョンよりも優れています。これは、私たちが最高の品種に直接的な変更を加えることができるからです。実際に、本当に良いパフォーマンスの品種を顧客に提供することができます。」
研究ディレクターは熱狂的ですが、CRISPRコーンは古い懸念も再び呼び起こしています。再び、大企業が遺伝子工学を推進しているのです。
1990年代に最初の遺伝子組み換え植物が開発された時、パイオニアやモンサントのような企業は、環境に良く、消費者にとってより健康的な植物を生産すると約束しました。しかし、これまでのところ、そのような植物は現れていません。代わりに、遺伝子工学は農業の産業化、単一栽培、そして農薬の使用を加速させるのに役立ってきました。
今日、遺伝子組み換え植物の約80%は除草剤に耐性があります。種子会社は、雑草に対するスプレーを種子と一緒に販売しています。これは儲かるビジネスであり、それが抗議を引き起こしているのです。
モンサントと遺伝子工学は、あらゆる悪の代名詞となりました。キャンペーンにより、いわゆる緑の遺伝子工学に対する世論は大きく拒否反応を示すようになりました。デモ参加者たちは、主にアメリカやヨーロッパの大企業の力に抗議しています。
「これは特に、いわゆる第三世界諸国で大きな問題です。例えば、農家がもはやモンサントの綿やモンサントの種子を買わない選択肢がない国があることを知っています。そのような瞬間から、結局のところ種子は生産の出発点であるため、彼らはグローバルに事業を展開する数社の企業に依存することになります。農家として私たちはそれに対して中立ではいられませんし、消費者としても中立であるべきではありません。」
これまでのところ、遺伝子工学は主に儲かるところで採用されてきました。大豆やトウモロコシ、菜種、綿花など、企業に数十億ドルをもたらすいわゆるキャッシュクロップです。新しいCRISPR植物も、主に多国籍企業の力を強化しているのでしょうか。彼らが直面している不信感は確かに大きいです。
プリンス・フェリックス・ツー・レーベンシュタインは、ドイツの有機食品生産者協会の会長です。彼は、植物の遺伝物質への標的を絞った介入を拒否する、全く異なるアプローチを代表しています。
「私は、ゲノムへの集中的な視野狭窄は間違っていると信じています。農業生態系全体を見るべきです。生物多様性などへの他のすべての悪影響を伴うこのシステムを維持できるように修復しようとするのではなく、混作の開発や土壌肥沃度の向上を考慮するなど、システム自体を変更する方が良いでしょう。そうすれば、今ゲノムで解決しようとしている問題をはるかに解決に近づけることができます。」
しかし、より持続可能な農業とCRISPR遺伝子編集は本当に相互に排他的なのでしょうか。CRISPRは単に多国籍企業の手中にある新しい道具にすぎないのでしょうか。
カリフォルニア大学デービス校で、私たちは珍しいカップルに出会いました。パメラ・ロナルドは植物遺伝学者で、夫のラウル・アダムチャクは有機農家です。UCデービスは世界有数の農業大学の一つです。有機農業と遺伝子工学は対立する分野だと思うかもしれません。しかし、同じ目標を追求するならば、そうである必要はありません。
「私たち二人とも、持続可能な農業についてとても似たビジョンを持っています。最も健康的で生産性の高い食品を、最も環境に優しい方法で栽培する方法についてのビジョンです。そのため、確かに重なり合う部分があります。」
大学の農場で、ラウルは化学肥料や農薬を使用せずに豆やその他の野菜を栽培しています。しかし、一部の問題は根強く残っています。何度も害虫が彼の作物を破壊します。ラウルは、遺伝子研究室からの新しい植物が農業にどのように役立つかについて公に話す準備ができている数少ない有機農家の一人です。
「農業は、最も先進的な技術と最良の生態学的農業実践の両方を使用する必要があります。植物育種の知識と農業実践の知識の両方を活用して、より多様でより生産的な農業を実現できれば、それは未来にとって良いことだと思います。」
パメラ・ロナルドは遺伝学者で、世界で最も重要な食用作物の一つであるコメを専門としています。多国籍企業は遺伝子組み換えコメにあまり興味を示していません。主に貧しい地域で栽培され消費されているため、多くの利益を得ることができないからです。
「農業に取り組むようになったのは、生態学に基づいた農業システムの開発に貢献し、十分な食べ物がない人々の栄養を助けるためです。食糧安全保障が不足している人々が多くいます。それが私の主な理由でした。」
彼女は以前の遺伝子工学手法を使用して大きな科学的成功を収めましたが、新しい植物品種の開発には膨大な費用がかかり、数十年もかかりました。そのため最近、パメラ・ロナルドと彼女の同僚たちもCRISPRゲノム編集に集中するようになりました。研究者たちは、これによってより早く目標に到達し、以前は想像もできなかった品種を可能にすることを期待しています。
彼らは、特定の害虫が損傷を与えられない品種を開発することを目指しています。それによって作物を保護し、農薬を節約できるでしょう。さらに、気候変動により良く対応できるようにコメの植物を改良したいと考えています。
「このDNAパターンを見てください。私たちの夢は、この方法を使って耐乾性のコメを開発することです。それは他の作物にも適用できるかもしれません。特に気候変動に直面している現在、気候変動にさらに強い作物を開発することが植物生物学における大きな課題の一つです。」
彼女の夫もまた、CRISPR技術に助けを求めています。妻との多くの議論により、この有機農家は新しいものに対してオープンになりました。根の害虫が彼の野菜、特にカボチャを食べています。
「ここには何もありません。よく根付いた植物があるはずなのに...カボチャはまったく育っていません。とても小さいです。」
しかし、害虫の攻撃によく耐えた植物もいくつかあります。「もし別の作物で耐性を特定できれば、その遺伝子をこの作物に導入することができるかもしれません。あるいは、植物があまり根を生産しないのを見ましたよね。根の量を2倍、3倍、4倍に増やす遺伝子を見つけることができれば、植物は害虫を乗り越えて成長できるかもしれません。」
二人は、この害虫に関する研究プロジェクトを立ち上げたいと考えています。有機農業には害虫と戦う手段がないからです。従来の農業で使用される有毒物質は、ラウルにとってタブーです。彼は、CRISPR研究室からの植物が最良の解決策だと考えています。
「私はそれを植えるでしょう。ただし、大きな注意点は、USDAの全国有機プログラムがそれを植えることを許可するかどうかです。もしCRISPRで改変された植物を受け入れてくれれば、私は植えるでしょう。それは当然のことです。」
ラウルにとってこれほど明白なことが、非常に物議を醸す可能性があります。遺伝子工学への反対は有機農業の中心的な柱の一つです。私たちは、プリンス・フェリックス・ツー・レーベンシュタインに、新しいCRISPR技術がそれを変える可能性があるかどうか尋ねました。
「私たちが話している新しい遺伝子技術は、少なくとも一つのリスクを古い遺伝子技術と共有しています。それは、私たちが自然界に放出し、二度と取り戻すことのできない複製可能な生物を含んでいるということです。」
しかし、伝統的な植物育種も何千年もの間同じことをしてきたのではないでしょうか？
遺伝子工学なしで開発されたほとんどのトウモロコシの品種も、元の自然のトウモロコシの植物とは根本的に異なっています。アイオワの試験圃場で生育しているCRISPRコーンだけが急進的に異なるわけではありません。
繰り返しの交配と選抜を通じて、トウモロコシは何千年もの間に根本的に変化しました。植物のゲノムは完全に変更されましたが、遺伝子工学は使用されていません。
「テオシント」は、トウモロコシの遠い祖先の名前です。粒はとても小さく、メキシコと近隣諸国にまだ見られます。
では、遺伝子工学は植物育種の一形態に過ぎないのでしょうか？そうではありません。少なくとも、これまでの遺伝子工学では、人間はさらに一歩踏み込んでいます。
トウモロコシやその他の植物を遺伝子組み換えするために、研究者は一般的に目的の遺伝子を含むバクテリアを使用します。外来の遺伝子がトウモロコシのゲノムに組み込まれます。このように改変された植物は「トランスジェニック」と呼ばれます。他の生物からDNAが転移されているからです。
CRISPRはこれを不要にします。遺伝子ハサミは、外来DNAを導入せずに植物のゲノムを変更できます。編集メカニズム自体はその後完全に除去されます。
結果として生じるトウモロコシの植物は、トウモロコシのDNAしか含んでいません。CRISPRがこのように使用される場合、結果は自然突然変異と区別がつきません。
検出できない遺伝子工学は、アメリカ当局の判断によれば遺伝子工学ではありません。パイオニアのウェイキシーコーンに関する判断です。
「これはバイオテクノロジーの枠組みの下で規制されているのではなく、従来の育種品種として審査されています。つまり、GMOというような枠組みの下ではなく、通常の品種として発売されることになります。」
これは広範囲に及ぶ結果をもたらします。これらの植物はまもなくアメリカの多くの畑で栽培されるでしょう。最初は。
ヨーロッパの農家が同じ方法で改変された植物を栽培することを許可されるかどうかは、EUがCRISPR植物をどのように分類するかによって決まります。
「農業におけるゲノム編集とその使用が、従来の遺伝子工学の側に登録されれば、農業におけるCRISPRの使用は終わりです。あるいは、これが本当にGMO（遺伝子組み換え生物）ではない真の代替品であると公衆が受け入れるでしょうか。これが私たちを分ける重要な決定であり、現在ドイツでもヨーロッパでも激しく議論されています。」
現在、ドイツ全土で遺伝子組み換え植物が畑で栽培されていることはありません。CRISPRはそれを変えるでしょうか？まだ誰にもわかりません。
この不確実性は、ヨーロッパの植物育種者にとって問題です。リュネブルク近郊でジャガイモを育種しているハインリッヒ・ベームを訪問しています。これは農業多国籍企業ではなく、中規模のドイツ企業です。100年以上前に、彼の祖父母がジャガイモの育種を始めました。
「はい、これらのジャガイモは非常に良く見えます。」
ハインリッヒ・ベームは、植物育種における新しい遺伝子編集技術に反対しているわけではありません。実際、彼はCRISPRを使用したいと考えています。害虫や植物の病気と戦う機会だと見ています。
「私たちを悩ませているのは疫病です。実際、これは19世紀にジャガイモの育種が始まった理由です。今日まで、誰も本当にこの病気をコントロールすることができていません。大量の農薬を使用する以外には。」
ハインリッヒ・ベームのグリーンハウスでは、すべての作業がまだ手作業で行われています。疫病に感受性のない品種を育種しようと、異なるジャガイモの植物が受粉されています。
おそらく答えは野生のジャガイモにあります。それらは小さいですが、特定の遺伝子が疫病に対して耐性を持っています。CRISPRを使用すれば、野生のものと現代的な品種の最良の特性を組み合わせることができるでしょう。
「これらの新しい技術を使えば、野生のジャガイモから栽培ジャガイモに耐性遺伝子を導入する時間を約4分の1に短縮できると信じています。それは、同時に様々な耐性遺伝子を導入できることを意味します。化学的な植物保護が大幅に削減されると想像しています。このような植物は、環境保護に貢献することになるでしょう。」
しかし、これまでのところハインリッヒ・ベームは新しい技術を使用することを許可されていません。ここにあるすべての苗は、従来の方法で生産されたものです。新しい品種を栽培するには最大15年かかります。
ハインリッヒ・ベームはすでに遺伝子編集のための新しい研究室を設置しています。アメリカの競合他社に遅れを取りたくないからです。しかし、ここではまだ作業が始まっていません。ベームは、EUとドイツ連邦政府による新しいCRISPR技術の分類を待っています。従来の植物育種として分類されるのか、それとも遺伝子工学として分類されるのか。
「もし通常の遺伝子工学の規則と同様であれば、おそらく私たちの財政的手段を超えた技術になるでしょう。私たちにはそれを管理することはできません。そうなれば、私たちは競争から脱落してしまいます。」
ハインリッヒ・ベームにとっての問題は、遺伝子工学法に基づいてライセンスを取得するのに何年もかかることです。時間がかかり、彼のような育種者にとっては高すぎます。
そして、遺伝子工学反対派との面倒な問題もあります。皮肉なことに、ある有機農家は、彼らの懸念が実際にいくつかの問題を生み出したと信じています。
「ある意味で、遺伝子組み換え作物への抵抗と、課された規制措置のすべてが、これらの大企業の利益になっています。なぜなら今や、大企業だけが新しい遺伝子組み換え作物を開発する余裕があるからです。」
通常、有機栽培と工業的農業は互いに敵対的です。同時に、問題は増大しています。世界人口は増加し、生物多様性は劇的に減少しています。農業は何かを考え出さなければなりません。
デービスで見たことは、未来への道を示しているかもしれません。ラウルと彼の妻パメラは、両世界の最良の部分を組み合わせた解決策を見つけたいと考えています。彼らにとって、CRISPRはこの目的のためのツールに過ぎません。それ以上でも以下でもありません。
「作物の遺伝的改良について多くの議論がありますが、それは明らかに非常に重要です。すべての農家は何らかの方法で遺伝的に改良された作物に依存しています。しかし、それは農業の一部分に過ぎません。私たちはまた、生態学に基づいた農業実践と安定した政府の政策も必要としています。つまり、私たちの食べ物の中の遺伝子だけの問題ではないのです。そして、時々人々はそれを忘れてしまうと思います。したがって、持続可能な農業には多くの異なる実践が含まれるのです。」
農業や医療の問題を解決する上で、CRISPRはどのような役割を果たすことができるのか、そしてどのような役割を果たすことを許されるべきなのでしょうか。
ドイツ南部のフライブルク大学病院では、研究者たちが野心的な目標を追求しています。HIVによって引き起こされる免疫不全の治療法を見つけることです。遺伝学者トニー・カスマンと彼のチームは、新しいゲノム編集技術が研究室で精密に機能するかどうかをテストしています。そうなって初めて、最初の患者の治療が可能になります。
「現在、研究室で開発しているのは、HIVを実際に治療するための治療法です。生涯続けなければならない薬物治療と比較して、私たちの治療アプローチは一回限りの治療を提供し、それによってHIV感染が克服され、患者が治癒して退院できるようになるでしょう。」
多くのHIV患者にとっての夢です。この病気にはまだある種のスティグマが付きまとっているからです。
スザンナ・アーデル医師は、大学病院の科学者たちと密接に協力しています。HIVは彼女の専門分野です。30年以上にわたり、彼女は免疫不全に苦しむ患者を治療してきました。
「1980年代、私は若い医師として亡くなっていく人々に付き添いました。私たちが知っていたのは、それが血液を介して感染する病気であり、おそらくウイルス性の疾患だということだけでした。」
それ以来、治療の可能性は急速に発展しました。今日利用可能な薬物療法により、多くの患者はほぼ通常の生活を送ることができます。病気そのもの、つまりAIDSはもはや発症しません。患者たちはまだウイルスを体内に保持していますが。
「これは、HIVを持つ人が現在ではウイルスと共に生きることができることを意味します。」
そして今、治療法が登場しようとしています。
「多くの患者は、『アーデル先生、錠剤を一つくれれば、それが最後の錠剤になって、私は治るんでしょう』と考えています。しかし、そう簡単ではありません。」
研究室でうまくいっても、科学者たちはウイルスが細胞に入るのを防ぐために人間の細胞で作業をしています。
「すべてのウイルスは細胞に入るために特定のドアを必要とします。私たちが遺伝子編集で今試みているのは、これらのドアを永久に閉じることです。ウイルスは細胞に入ることができなくなり、それによって免疫系全体がウイルスに対して耐性を持つようになります。」
研究室ではこれはすでに機能しています。研究者たちは、HIウイルスが必要とする細胞表面の受容体をオフにします。遺伝子ハサミがゲノムを望ましい箇所でのみ変更することを確認しなければなりません。細胞のどこかを切断すると、患者に深刻な結果をもたらす可能性があります。
「遺伝子編集後、私たちが遺伝子を改変した細胞の約80%がHIウイルスに耐性を持つことを示すことができます。重要なのは、私たちがほとんど誤切断を見ていないことです。つまり、遺伝子編集の精度は非常に高いのです。」
研究室で機能することがまもなく人間で試されようとしています。患者はまず化学療法を受ける必要があります。彼らの免疫系は部分的に閉鎖され、遺伝子編集によって改変された細胞が体全体に広がることができるようにします。これが機能した場合にのみ、患者はHIVから治癒することができます。
フライブルク大学病院の科学者たちと共に、スザンナ・アーデル医師は臨床試験の準備をしています。最初は、がんを患っているためいずれにしても化学療法が必要なHIV患者のみが治療されます。
ストレスの多い治療にもかかわらず、多くのHIV患者がすでに試験に参加を志願しています。彼らの病気のイメージに苦しんでいるからでもあります。
「誰かがリンパ腫を患っていると言えば、おばあちゃんは『ああ、大変！何か手伝えることはある？スープを作ってあげようか、抱きしめてあげようか』と言うでしょう。でも、誰かが『私はHIV陽性です』と言えば、『怪しげな生活を送っていたの？男性が多すぎたの？』とか、女性なら『これまでに何人の男性と関係を持ったの？』と聞かれるでしょう。人々が『HIV陽性です』と言ったときに腕を開いて、他の病気と同じ質問をしてくれるようになればいいのですが。それは素晴らしいことでしょう。」
HIV患者は今では病気と共に生きることができますが、多くの人にとってスティグマは耐え難いものです。治療は彼らの最大の願いです。
しかし、ロンドンのローゼンフェルド家にとっては、遺伝子研究の breakthrough に全てがかかっています。それも早急に。ガブリエルにとって、時間が決定的な要因です。彼の筋肉の欠陥は悪化しています。彼がどれほど戦っても。
「戦いの75%は頭の中で勝ち取るものです。『弱くなる』と思えば弱くなり、『強くいよう』と思えば強くいられます。しかし、もちろん25%は純粋に医師ができることです。でも、私が言ったように、戦いのほとんどは頭の中にあるのです。」
時々、彼はこの状況に対処するのが難しくなります。しかし、彼にはこのような瞬間を乗り越えるのに役立つものがあります。
彼の母親は時間を止めることはできませんが、思い出を大切にしようと最善を尽くしています。そして、効果的な治療法がない場合、ガブリエルの状態がどのように進行するかについて考えないようにしています。
「彼が完全に麻痺した状態になることの方が、彼を失うことよりもずっと怖いです。短い期間でも素晴らしい生活の質を持つことができれば、私は対処できます。でも、自分で歯を磨いたり鼻をかんだりすることもできない完全な状態で20年も生きることは...私にはそこまで想像できません。だから、適切な技術のためなら、今リスクを冒す覚悟はあります。」
その間、ロナルド・コーンはさらに一歩前進しました。彼は動物実験での成功について学生たちに話しています。科学者たちは、ガブリエルと同じではありませんが、症状が似ている遺伝性筋ジストロフィーを患っている遺伝子組み換えマウスを繁殖させました。
マウスは血流にCRISPR分子を注射されました。結果は、マウスが今ではほぼ健康な動物のように動くことができるというものでした。それが力です。
人間への治療にさらに一歩近づきましたが、ロナルド・コーンはまだ目標から遠く離れています。そして、ついにガブリエルを助けるための時間が残り少なくなっています。
「夜中に目覚めて、私たちが試みていることが全てガブリエルにとって遅すぎるのではないかと考えることがあると言えば嘘になります。時々そういうことはありますが、一般的には前を向いて集中し続けようとしています。私たちにできることを本当に全てやっている限り、いつかは科学と運命が一致するでしょう。」
エマニュエル・シャルパンティエが発見したものは、ゆっくりとしかし確実に世界を変えつつあります。CRISPRによって新しい地平が開かれ、おそらく新しいリスクも生まれました。しかし、重要な問題は、私たちが新しいゲノム編集技術を使用したいかどうかではなく、何のために使用するかということです。
私たちはどのような農業を望むのか、どのような医療を望むのか、そして遺伝子工学はどのような貢献をすることができ、すべきなのか。もし私たちが物事の発展を形作りたいのなら、この問題に取り組まなければなりません。そして、今がその時なのです。
In times of trouble, Mother Mary comes to me
Speaking words of wisdom, let it be
And in my hour of darkness she is standing right in front of me
Speaking words of wisdom, let it be
Let it be, let it be, let it be, let it be
Whisper words of wisdom, let it be