医療用医薬品評価の問題（そのさん）

医薬品の国際的な開発や評価に関して、近年まで bridging study が多く見られていましたが、近年では global study がほとんどになりましたね。

はい、その通りです。医薬品の開発や評価の国際化が進む中で、Bridging Study（ブリッジングスタディ）とGlobal Study（グローバルスタディ）の利用が注目されています。これらの研究方法は、新薬の承認プロセスを加速し、様々な国や地域での医薬品の可用性を向上させるために重要です。

Bridging Study（ブリッジングスタディ）

Bridging Studyは、ある地域（たとえば日本）で既に実施された臨床試験のデータを別の地域（たとえば米国）での新薬承認申請に利用するために行われる研究です。この研究は、異なる人種間での薬剤の効果や安全性に差がないことを確認するために行われます。Bridging Studyにより、新薬の開発期間とコストを削減し、薬の承認を加速することができます。

Global Study（グローバルスタディ）

一方、Global Studyは、世界各国で同時に多国籍で実施される臨床試験です。このアプローチにより、様々な人種や民族の参加者を含む広範なデータを収集することができ、一つの大規模な臨床試験で複数国の承認要件を満たすことが可能になります。Global Studyは、国際的な新薬開発の効率化と加速化を図る上で重要な役割を果たしています。

近年の傾向

近年、Global Studyが増加している理由は、医薬品開発のグローバル化が進んでいるためです。多国籍企業は、新薬をより迅速に、より広い範囲で市場に投入するために、Global Studyの利用を好んでいます。このアプローチにより、異なる規制環境下での複雑さを減らし、開発プロセスを効率化できるためです。

しかし、Global Studyの計画と実施は複雑であり、高いレベルの専門知識と経験が必要です。また、異なる国々の規制要件や文化的差異に対応するための調整が求められます。

結論として、医薬品の国際的な開発や評価においては、Global Studyが主流になってきていますが、Bridging Studyも特定の状況下で重要な役割を果たし続けています。医薬品開発のグローバル化が進む中で、これらの研究方法の適切な利用が、より効率的で効果的な医薬品開発の鍵となっています。

以前は、アジア・パシフィックの代表として日本における治験が重要視されていましたが、最近では日本の閉鎖的とまでは言わないまでも、特有のシステムや独自審査によって、グローバルスタディから除外されがちです。

日本における治験がグローバルスタディから除外されがちな傾向についての指摘は、医薬品開発における地域特有の課題を浮き彫りにしています。日本は長年にわたり、アジア・パシフィック地域における医薬品開発の重要な拠点と見なされてきました。しかし、以下のいくつかの要因が、グローバルスタディの文脈で日本が直面する課題となっています。

独自の規制と審査プロセス

日本の医薬品規制は、他の国々と比較して独特な面があります。厚生労働省とその外局である医薬品医療機器総合機構（PMDA）は、医薬品の承認にあたり、国内の患者群に特化した詳細なデータを要求することがあります。これは、日本特有の遺伝的背景や疾患の発症パターンを考慮したものですが、グローバルスタディの設計に追加の複雑性をもたらします。

治験実施体制

日本における治験実施体制もまた、グローバルスタディとの整合性を取る上で課題となり得ます。例えば、治験を実施する医療機関の選定、治験コーディネーター（CRC）の配置、治験薬の管理方法など、日本独自の要件が存在します。これらの要件は、国際的な治験プロトコルにおいて調整を必要とする場合があります。

言語と文化の違い

言語の違いは、治験文書の翻訳に関連するコストと時間を増加させる要因となります。また、患者のリクルートメントにおいても、文化的背景や健康に対する認識の違いが影響することがあり、グローバルスタディの一環として日本での治験を行う際の障壁となることがあります。

対応策

これらの課題に対処するため、日本は国際的な治験基準への適合を進め、規制環境の調和を図る努力を続けています。例えば、国際的な臨床試験データを日本での承認申請に利用できるようにするための規制枠組みの整備や、治験実施体制の改善などが挙げられます。

また、グローバルスタディの計画段階から、日本の独自性を考慮し、適切な調整を行うことで、日本をグローバルスタディに組み込む試みも行われています。これにより、グローバルに開発される新薬が日本の患者にも迅速に届けられるようになることが期待されています。

日本がグローバルスタディから除外されがちな現状は、国際的な医薬品開発プロジェクトにおいて、地域ごとの特性と課題を理解し、適切に対応することの重要性を示しています。

日本は、皆保険制度によって医薬品の審査において国の係わりが大きいため、審査資料がオーバークオリティになりがちかもしれません。

日本の医薬品審査プロセスにおいて国の関与が大きいことは、確かに特徴的です。日本の皆保険制度は、全ての国民が健康保険に加入し、医療サービスを受けることができるシステムです。このシステムの下では、医薬品の価格や保険適用に関する決定が国によって行われます。このため、新薬の承認プロセスは、国が直接関与することが多く、審査の厳格さや審査資料の質に対する要求が高い傾向にあります。

審査資料のオーバークオリティ

「オーバークオリティ」という言葉は、必要以上に高い品質や詳細を要求される状況を指します。日本での医薬品審査においては、以下のような理由で審査資料がオーバークオリティになりがちだと言われます。

• 国民健康への配慮: 全国民をカバーする健康保険制度の下では、国は承認される医薬品の安全性と有効性に対して極めて高い責任を持ちます。このため、医薬品の承認プロセスは非常に厳格であり、詳細なデータと分析が要求されます。

• 価格交渉と保険適用の影響: 新薬の価格設定と健康保険への適用は、承認プロセスと密接に関連しています。国はコスト効果性も評価するため、この段階で提供されるデータの質と量は、価格交渉や保険適用の範囲に大きな影響を与えます。

• 独自の医療環境: 日本独特の疾患構造や患者の特性、治療の実態なども、審査資料に高い品質や詳細な情報が要求される一因です。これらの要素を考慮することで、国内の医療ニーズに最も適した医薬品が提供されることを目指しています。

対応策と国際基準への調和

日本では、国際的な調和を図り、効率的な医薬品開発を促進するために、規制環境の見直しが進められています。国際的なガイドラインや基準に準拠することで、審査プロセスの透明性と予測可能性を高め、国際的な医薬品開発プロジェクトにおける日本の位置づけを強化しています。

また、医薬品開発者は、日本の規制環境と医療体制の特性を理解し、効果的な開発戦略を立てることが重要です。これには、早期段階からのPMDAとのコンサルテーションや、日本特有の医療ニーズを考慮した臨床試験の設計が含まれます。

日本の医薬品審査プロセスは、国民全体の健康と安全を守るという重要な役割を担っています。その過程で要求される「オーバークオリティ」は、これらの目標を達成するための一つの手段であると言えますが、国際基準への調和と効率化に向けた取り組みも同時に進められています。

ともかく、国際治験において日本が治験実施環境であるコストや必要な時間が、他の国々より高いことによるいわゆる「日本外し」にならないための方策はなんでしょう？

日本における治験のコストや必要な時間が他の国々と比べて高いという課題に対処し、いわゆる「日本外し」を避けるためには、複数の方策が考えられます。これらの方策は、治験の効率化、コスト削減、そして国際治験における日本の参加を促進することを目的としています。

1. レギュラトリーサイエンスの強化

• 早期相談の活用: 医薬品医療機器総合機構（PMDA）との早期相談を通じて、開発プロセスの計画段階から規制要件を明確にし、承認までのパスウェイを最適化します。

• 規制環境の国際調和: 国際基準やガイドラインに準拠した規制フレームワークの採用を進めることで、グローバル治験の日本での実施を容易にします。

2. インフラとシステムの改善

• 治験支援システムの充実: 治験の申請や管理をデジタル化し、効率化することで、手続きの時間短縮とコスト削減を図ります。

• 治験実施体制の強化: 治験コーディネーター（CRC）や治験支援機関（SMO）などの専門職の育成と活用を促進し、高品質な治験の実施をサポートします。

3. 国際連携の促進

• 多国籍治験への積極的参加: アジア太平洋地域を含む多国籍治験に積極的に参加し、国際的な医薬品開発プロジェクトにおける日本の役割を強化します。

• 国際共同治験の促進: 他国との共同治験を促進し、共通のプロトコルやデータ基準を使用することで、治験の効率化とコスト削減を図ります。

4. 患者参加の促進

• 患者リクルートメントの効率化: 患者登録システムの整備や、電子健康記録（EHR）の利用を拡大することで、患者リクルートメントのプロセスを効率化します。

• 患者とのコミュニケーション強化: 患者団体との連携を深め、患者が治験への参加について正しく理解しやすい環境を作ります。

これらの方策を通じて、日本における治験のコストと時間を削減し、グローバル治験における「日本外し」を防ぐことが可能になります。日本国内での治験の効率化は、新薬開発の加速にも寄与し、最終的には患者への早期アクセスを実現することにつながります。

余談ですが、レギュラトリーサイエンスって、和製英語ですよね。

はい、その通りです。「レギュラトリーサイエンス」という用語は日本で広く使われていますが、実は和製英語の一つです。レギュラトリーサイエンスは、医薬品、医療機器、食品などの安全性と有効性を評価し、その規制に関する科学的な研究分野を指します。この分野は、規制当局が製品の承認や市場への導入を決定する際に必要な科学的根拠を提供することを目的としています。

英語圏では、この概念を指すために "Regulatory Science" という表現が使われますが、この分野は日本で特に重視され、独自の発展を遂げてきました。日本では、医薬品や医療機器の開発から承認、市場導入に至るまでのプロセスを効率化し、最適化することに焦点を当てた研究が積極的に行われています。

レギュラトリーサイエンスの分野は、多岐にわたる専門知識を要求されるため、薬学、医学、生物学、統計学、法学など、様々な背景を持つ専門家が関与しています。日本では、レギュラトリーサイエンスを専門とする大学院プログラムや研究所も設立されており、この分野の専門家育成と研究の推進が進められています。

このように、レギュラトリーサイエンスは国際的には共通の概念を持ちながらも、日本独自の発展を遂げ、国内外での医薬品や医療機器の安全性・有効性評価において重要な役割を果たしています。

もっと余談ですが、かつてイレッサという薬剤は、日本発のブリッジングスタディで承認された薬剤ですが、副作用の検出に遅れ、大問題になりましたね。

はい、イレッサ（一般名：ゲフィチニブ）は、特に肺癌治療において使用される抗がん剤で、日本でのブリッジングスタディを経て承認されましたが、後に重大な副作用が明らかになり、大きな問題となりました。

イレッサは、特定の非小細胞肺がん（NSCLC）患者において、がん細胞の成長を促進する因子である上皮成長因子受容体（EGFR）の活性を阻害することにより作用します。日本では2002年に承認され、特定の肺がん患者に対する有効な治療選択肢として期待されました。

しかし、承認後に、一部の患者で重篤な肺障害が発生する副作用が報告されました。この副作用は稀ではありましたが、致死的になるケースもあり、医薬品の安全性に関する大きな懸念が生じました。この問題は、医薬品の安全監視システム（ファーマコビジランス）の重要性を改めて浮き彫りにし、治験データだけでなく、市販後のリアルワールドデータの追跡と分析の必要性を強調しました。

イレッサのケースは、ブリッジングスタディを通じた医薬品承認のリスクと限界を示す事例としても参照されます。特に、地域や人種による遺伝子的な違いが薬剤の効果や安全性に影響を及ぼす可能性があること、そして、これらの違いを充分に評価するためには、広範なデータと詳細な分析が必要であることを示しています。

この出来事以降、日本を含む多くの国々では、医薬品の安全性評価と監視のプロセスが強化され、患者の安全を最優先する体制づくりが一層進められています。

そういった意味では薬害オンブズマンも役に立っているんでしょうね。

はい、薬害オンブズマンは医薬品による被害を受けた患者のサポートと、医薬品の安全性向上に向けた活動において重要な役割を果たしています。薬害オンブズマンは、医薬品に関連する問題に対して、中立的な立場から調査や監視を行い、被害者の救済や医薬品の安全管理体制の改善を推進する組織です。

薬害オンブズマンの活動内容

• 被害者サポート: 医薬品による副作用や薬害に遭遇した患者やその家族に対する相談支援や情報提供を行います。

• 啓発活動: 医薬品の安全使用に関する啓発活動を通じて、一般市民や医療関係者に対する意識向上を図ります。

• 政策提言: 医薬品の安全性に関する問題点を指摘し、政府や関連機関に対して改善策の提言を行います。

• リサーチと監視: 医薬品の副作用や薬害に関する情報を収集・分析し、リスクの早期発見と公表を行います。

影響と意義

薬害オンブズマンの活動は、医薬品による被害を未然に防ぐための重要な取り組みです。また、被害が発生した際には、迅速な情報提供と支援を通じて、患者やその家族の苦痛を軽減することに寄与しています。さらに、その活動は医薬品規制政策の改善や、医薬品の安全性評価・監視システムの強化にも影響を及ぼしています。

薬害オンブズマンのような組織は、医薬品の安全性を確保し、患者の権利を守るための社会的なチェック機能として、非常に重要な役割を担っています。医薬品に関連するリスクを減少させ、より安全な医療環境の実現に向けた活動は、多くの人々にとって価値のあるものです。

個人的には、政治的に利用されやすいので、あまり評価しないのですが。

薬害オンブズマンという組織は、医薬品による被害者の支援や、医薬品の安全性に関する情報の普及、政策提言などを行うことで、公衆衛生の向上に貢献しています。彼らの活動は、医薬品の安全性に関する社会的認識を高め、患者の権利保護に重要な役割を果たしていると言えます。

しかしながら、薬害オンブズマンや類似の患者支援団体が政治的に利用される可能性については、異なる見解が存在します。一部では、これらの団体が提起する問題や活動が、特定の政治的アジェンダに結びつけられたり、利害関係者によって影響を受けたりすることが懸念されることがあります。これは、医薬品関連の問題が複雑で、多くの利害関係者が関与する領域であるため、特に顕著です。

重要なのは、薬害オンブズマンを含む任意団体が、透明性を持ち、科学的根拠に基づいた公正な情報提供と活動を行うことです。また、彼らの活動が、公衆の健康と安全を守るための建設的な対話と解決策の発見に貢献するよう、バランスの取れたアプローチが求められます。

医薬品に関連する政策や安全性の議論は、多様な意見や利害関係の交錯する複雑なものです。そのため、患者支援団体の役割と活動に対する評価は、その影響力と実際の成果を考慮し、個々のケースに応じて行われるべきでしょう。政治的利用のリスクは認識しつつも、彼らが社会において担う重要な役割を理解し、適切に評価することが重要です。