Arcellx, Inc. (アーセルクス : ACLX)
Arcellx, Inc. (アーセルクス : ACLX)とは？
がんやその他の難病の患者さんのために革新的な免疫療法を開発し、細胞療法を再創造する臨床段階のバイオテクノロジー企業
メリーランド州ゲイサーズバーグが拠点
2022年2月4日にナスダックにIPO
普通株式825万株のIPOを15ドルで価格設定し、予想総収入は〜1億2380万ドルとなる
治療の重点分野：腫瘍学
Arcellxは、特にニーズの高い癌における細胞治療の開発に焦点を当てています。
多発性骨髄腫、急性骨髄性白血病、骨髄異形成症候群、固形腫瘍の細胞治療法を開発しています。
多発性骨髄腫（MM）
骨や軟部組織に癌性腫瘍を引き起こす可能性のある血液癌です。多発性骨髄腫は、米国とヨーロッパで3番目に多い血液悪性腫瘍です。複数の新しい治療法の開発と使用にもかかわらず、多発性骨髄腫はほとんどの患者で不治のままであるため、5年生存率は約50％です。
急性骨髄性白血病（AML）
遺伝子変異を蓄積した骨髄幹細胞から発生する血液および骨の癌であり、変異した細胞を制御不能に増殖させます。CAR-T療法は、CD33、CD123、FLT3、CCL1、CD19、IL1RAP、NKG2DLなどのさまざまなターゲットに特異的に展開されています。急性骨髄性白血病患者の5年生存率は約29％です。
骨髄異形成症候群（MDS）
AMLに密接に関連する疾患であり、異常な骨髄性幹細胞の集団が骨髄に発生します。AMLと同様に、MDSは高齢者に影響を与え、患者は70代で診断されることがよくあります。MDS患者の推定3分の1がAMLに進行します。患者は通常、化学療法で治療されます。幹細胞移植はMDSを治癒する可能性がありますが、治療に伴う毒性により患者の適格性が大幅に制限されます。
固形腫瘍
Arcellxは、既存のddCARおよびARC-SparX治療プラットフォームのそれぞれの長所を活用しながら、さまざまな固形腫瘍の適応症と戦うための複数の資産と新しい技術を開発する予定です。私たちの最初のターゲットは、肝細胞癌（HCC）と小細胞肺癌（SCLC）になると予想しています。
主力商品
CART-ddBCMA は、再発・難治性多発性骨髄腫（r/r MM）の治療薬として開発されており、現在、第1相試験が進行中です。
米国食品医薬品局（FDA）によって開発された定義に基づいて、医薬品または生物学的製剤を研究する臨床試験の段階。
※フェーズは、調査の目的、参加者の数、およびその他の特性に基づいています。5つのフェーズがあります：初期フェーズ1（以前はフェーズ0としてリストされていました）、フェーズ1、フェーズ2、フェーズ3、およびフェーズ4。該当なしは、デバイスの試験や行動介入を含む、FDAが定義したフェーズのない試験を説明するために使用されます。
CART-ddBCMA は、米国食品医薬品局（FDA）よりファスト・トラック、希少疾病用医薬品、再生医療先進治療薬の指定を受けています。
がんやその他の難病の患者に対する革新的な免疫療法の開発を通じて細胞療法を再創造するバイオテクノロジー企業、Arcellx は2022年6月3日、再発・難治性多発性骨髄腫患者の治療に対する新規自己由来療法、カートddBCMAの進行中の第1相拡大試験から良好な臨床データを新たに発表しました。
この臨床結果は、2022年米国臨床腫瘍学会（ASCO）年次総会での口頭発表で発表されます。
ACLX の可能性
Arcellx (アーセルクス) 治療では、患者さんの骨髄から液体を取り出し、遺伝子工学によって間違った遺伝子を修正し、患者さんの体内に戻すという方法がとられている
Arcellx には NEA (New Enterprise Associates) の由緒あるベンチャーキャピタルが関わっています。
元FDA長官の Scott Gottlieb (スコット・ゴットリーブ) 氏も関与している可能性がある。
多発性骨髄腫は難治性で重症、患者数が少ないので、FDAの承認が得やすいかもしれない、と言われている。
ACLX のリスク
・フェーズ1の結果だけを見て投資するのは、非常にリスクが高い
・多額の損失を計上しており、今後も当面の間、損失を計上することが予想されるため、将来の事業継続の可能性を評価することが困難な状況にある
・現在、いかなる製品の販売からも収益を得ておらず、今後も収益を上げることができない可能性がある
・当社の製品候補は開発の初期段階にある
当社は最近、最初の製品候補をヒトでテストするための臨床試験を開始したばかり
・ARC-SparXプラットフォームは、ACLX-001の成功に大きく依存しています。
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