遺伝子治療のためのバイオプロセスソリューション

遺伝子治療は、遺伝性疾患や後天性疾患の患者に対して、異物に頼るのではなく、生体が本来持っているバイオプロセスを利用することで、長期的かつ治癒の可能性が期待できる治療法です

遺伝子治療は、治療用のタンパク質を直接発現させたり、発現していないタンパク質の発現を回復させたりするもので、ベクターを用いて患者に治療効果のあるペイロードを投与します。ペイロードには、プラズマDNA、短干渉・短ヘアピンRNA（siRNA、shRNA）、マイクロRNA、メッセンジャーRNAなどが含まれます。ベクターには、ウイルス（例えば、AAV、AV、Lenti、Retro）および非ウイルスアプローチ（例えば、カチオン性脂質およびエレクトロポレーション）が含まれる。治療用ペイロードは、患者に直接投与することもできるし（ウイルス）、患者や非血縁ドナーから提供された細胞に投与することもできる（CAR-Tなど）。

アプローチはin-vivoまたはex-vivoとしてラベル付けすることができます。このように、遺伝子治療の利用は、治療用細胞療法のアプリケーションの開発と重なります。以前はワクチン用に開発されたウイルス様粒子（VLP）は、遺伝子治療やドラッグデリバリーベクターとして、必須タンパク質の欠失や欠損を補うために人気を集めています。VLPは、その複雑さに応じて、微生物または哺乳類のいずれかの発現システムで発現させることができます。

アップストリーム・ダウンストリーム精製から最終充填まで、遺伝子治療製品の完全性と活性を維持するには、Avantorの一員であるVWRの製品が必要です。細胞培養コンポーネント、発酵培地およびサプリメント、成長因子、試薬および添加剤、シングルユース製品などの幅広い製品群から、「クローズドシステム」の細胞培養をサポートする無菌的な流体移送を可能にする製品をお選びいただけます。

遺伝子治療のワークフロー

遺伝子治療のアップストリーム工程 - 詳しくはこちら

非ウイルス性トランスフェクションやウイルス性トランスダクション製品により、遺伝子治療用ベクターの最適な生成を実現します。プロセスの開発、スケールアップ、製造までをサポートする培養システムを提供しています。

私たちのシステムには、さまざまなものがあります。

- トランスフェクション、エレクトロポレーション関連製品
- ウィルスベクター生成キット
- Seradigm社製の動物用血清（FBSなど）。
- シングルユース製品、および
- 滅菌済み細胞工場

遺伝子治療のためのダウンストリーム精製 - 詳しくはこちら

J.T.Baker® ブランドの BAKERBOND™ クロマトグラフィー樹脂は、タンパク質治療薬の商業生産や臨床生産に使用されています。J.T.Baker®ブランドのBAKERBOND™クロマトグラフィー樹脂は、タンパク質治療薬の商業的および臨床的製造に既に使用されています。

お客様の取り組みをサポートする当社のサービスは以下の通りです。

• カラムパッキング
• プロセス開発支援
• カスタムメイドのクロマトグラフィー樹脂
• カラムの洗浄と保管方法の提案

一般的なバッファーコンポーネントの主要な製造業者およびサプライヤーとして、以下のような様々な形式の個々のコンポーネントも提供しています。

• 乾式バイオケミカル
• 1x液体および粉末
• 濃縮ストック

遺伝子治療のための最終充填 - 詳しくはこちら

原薬から最終的な注射剤に至るまでには、さまざまな品質要求を満たす最終包装用バイアルやストッパーが必要です。

これらの要件を満たすために、製品はISOクラス5の環境で調製され、USP71、USP85、USP758の要件である無菌性、パイロジェンフリー、微粒子フリーを満たす必要があります。また、凍結または凍結乾燥された医薬品の保存に使用するためのバリデーションを行い、最終製剤中のタンパク質や添加剤との適合性を確認する必要があります。

また、アジュバント、安定剤、防腐剤、増量剤など、医薬品の処方に使用されるさまざまな添加剤や、医薬品の製造や希釈剤として使用されるUSP Water-for-Injection（WFI）規制に基づいて加工され、試験要件を満たした製造用水も提供しています。