(和訳) $CPRX Q2 2022 Transcript カンファレンスコール

パトリック・マッケナニー

アリさん、ありがとうございます。皆さん、おはようございます。本日は、2022年第2四半期決算および企業アップデートコールにご出席いただき、ありがとうございます。2022年第2四半期も、FIRDAPSEの純収益総額が5300万ドルとなり、前年同期比57.7％増と過去最高を達成し、非常に優れた財務パフォーマンスを実現したことをご報告できることを大変嬉しく思います。

2022年第2四半期の税引前純利益は2820万ドルで、2021年第2四半期の1590万ドルに比べ77.6％増加しました。2022年第2四半期のGAAPベースの純利益は2,160万ドル、基本株当たり0.21ドル、希薄化後株当たり0.20ドルを計上しました。当社は引き続きキャッシュポジションを強化しており、2022年第2四半期は2億2,080万ドルの現金と投資、資金調達した負債はありません。

第2四半期の業績は、当社の戦略の強さを補強するものであり、2022年通年の総収益を1億9,500万ドルから2億500万ドルとするガイダンスを維持します。そして、現時点では、その総収益範囲の上限をガイダンスしています。営業費用については、通年で6,500万ドルから7,000万ドルの見込みを継続しています。

私たちの成功は、すべての機能分野における全従業員の模範的な行動の継続に直接起因しています。患者さんを第一に考え、キャタリストのすべての日常業務を確実に遂行しようとする彼らの継続的な献身が、個人として、また会社としての成功や進歩につながるのです。

当社は強力なキャッシュフローを武器に、第2四半期に公開市場で普通株式60万株を1株当たり平均7.26ドル（約440万ドル）で取得し、市場環境を好機的に利用することができました。

2021年3月の自社株買いプログラム開始以来、約320万株を1株当たり平均価格5.92ドル、総額で約1900万ドルで買い戻しました。今後も、株主の皆様にとって賢明かつ有益であると判断した場合には、規律正しく自社株買いを実行していきます。財務の詳細については、アリがプレゼンテーションで説明します。

当社は、ジャコバス・ファーマシューティカルズとの間で、特許訴訟およびルズールギの承認に異議を唱える訴訟について、相互に合意できる和解を成立させ、問題を解決できたことを嬉しく思っています。和解契約の一環として、当社はルズールギの米国およびメキシコでの権利、ならびに米国でのNDAなど、特定の知的財産権を取得しました。

また、製品の製造に関する同社のノウハウの使用許諾を受けました。本契約に含まれるデータは、当社の既存データに加え、FIRDAPSEの承認済み表示の最適化を支援するために有用であると確信しています。なお、本資産移管は順調に進んでいることをご報告いたします。

現時点では、Jacobus社から買い戻したルズールギの限られた供給量を、LEMS以外の神経筋疾患の患者さんで、INDの治験責任医師のもとで和解時にルズールギによる治療を受けていた、承認薬へのアクセスがない方への供給に充当する予定です。同時に、LEMS患者コミュニティのあらゆるニーズに対応するために、引き続き焦点と資源を集中させていきます。

数週間前にこの取引を完了させたばかりですが、米国とメキシコにおけるRuzurgiの今後の展開について、複雑さと課題を評価し続けています。また、FIRDAPSEの小児肺がん患者への適用をサポートするための新薬承認申請がFDAに受理され、審査が開始されました。これが承認されれば、本年後半には、この年齢層に対する「FIRDAPSE」の使用が拡大される見込みです。

米国のLEMS小児患者数はごくわずかですが、この取り組みは、すべての患者さんがLEMS治療のためにFIRDAPSEを利用できるようにするための当社のコミットメントの一部となります。また、当四半期は、当社の包括的な成長戦略に沿って患者さんを中心とした多様なポートフォリオを構築するための買収機会を特定する取り組みも大きく前進しました。

この戦略および事業開発における当社の重要な優先課題は、引き続き、協働契 約、商業化段階の資産の取得、あるいは希少疾患治療薬の承認を受けた企業の買収を通じて、製品ポート フォリオの拡大と多様化をはかることです。

これらの目標を達成するため、当社の最高戦略責任者である Dr. Preethi Sundaram は、ポートフォリオ拡大のための資産評価を厳格かつ規律あるアプローチで率先して行うことを命じられています。現在、当社は積極的にデューデリジェンスを進めており、製品および/または商業段階の製品を有する企業を買収する機会をいくつか検討しています。

現時点ではまだ契約は締結していませんが、本年度下半期にこの目標を達成するための道筋がついたと考 えています。今後、当社の進捗状況を適宜ご報告してまいります。

また、正式な環境・社会・ガバナンス（ESG）プログラムの基盤づくりも大きく前進しています。当社は最近、サステナビリティ会計基準審議会（SASB）が推奨する業界別開示の第一弾を発表し、カタリストのウェブサイト上で公開中です。この開示はカタリストのウェブサイトでご覧いただけます。この取り組みは、当社の ESG の歩みの第一段階であり、この面で当社の記録を前進させることを期待しています。

要約すると、当社の優れた業績は、いくつかの重要なマイルストーンの達成により、当四半期の財務実績を達成し、キャッシュポジションがますます強固になったことに牽引されたものです。私たちは将来について楽観的であり、ステークホルダーの皆様に長期的価値を提供するために成長戦略を継続的に実行する態勢が整っていると考えています。

次に、最高コマーシャル責任者のジェフ・デル・カルメンから業績に関する詳細な説明をお聞きしたいと思います。

ジェフ・デル・カルメン

パットさん、皆さん、おはようございます。コマーシャル・チームは、第 1 四半期の勢いを維持しつつ、第 2 四半期も好調な業績を達成しました。第2四半期のFIRDAPSEの売上高は5,300万ドルで、前四半期比23.3%の増加、前年同期比では57.7%の増加となりました。コマーシャル部門全体が完璧に業務を遂行したことを誇りに思います。

第2四半期は、FIRDAPSEの残りの成人Ruzurgi LEMS患者を治療を中断することなくシームレスに移行させ、ナイーブな新患登録により引き続き大幅な有機的成長を実現するという、2つの主要な商業目標を達成することに成功しました。今後数ヶ月の間に、さらに数名のルズールギ患者さんがFIRDAPSEに移行する可能性がありますが、現在、ルズールギを正式に使用している成人LEMS患者さんのほぼ100%がFIRDAPSEで治療を受けていると感じています。

支払者の承認率は、成人LEMS患者のRuzurgiからの移行について90%以上であった。カタリストの患者サービスチームは、このプロセスにおいて、成人LEMS患者さん、介護者、医療専門家のニーズをサポートし、中断のない治療を提供するために多大な貢献をしてくれました。

当社の有機的成長も好調で、第2四半期のナイーブ新規登録者数は第1四半期より36%増加しました。6 月の新規登録者数は、2022 年 3 月と同じで、発売以来、月間で最も多い登録者数となりました。さらに、優れたオペレーションにより、すべての支払者、政府機関、民間の商業保険会社において90%以上の良好なアクセスを維持し、90%以上の高いコンプライアンスを継続し、年間約15%の中止率に寄与しています。

カタリストパスウェイに登録された患者さんは、メディケアや財団の支援を受けている患者さんを含め、平均して月2ドル以下の自己負担で治療を受けています。2022年後半には、主にFIRDAPSEをまだ使用していない既に診断されたLEMS患者や、残念ながら誤診または未診断の相当数の患者の新規登録によって、着実な有機的成長が期待されます。

第3四半期の先行指標は非常にポジティブである。7月の純増患者数は、低い中止率と継続的な新規登録により、予想を上回った。当社のマーケティング戦略は、強力な患者誘導を生み出すとともに、LEMSおよびFIRDAPSEについて医療従事者、患者、介護者を教育することにより、引き続き大きな投資収益率を実現しています。

現在、営業チーム、非個人的なプロモーション、さまざまなデータソース、デジタルマーケティング、インサイトセールス、カンファレンスなどから、約500件の質の高い患者さんを獲得しています。これらのリードに注力することで、これらの患者さんがこの疾患の治療を受けられる機会を加速させることができます。

これまでにも述べてきたように、有機的成長のもう一つの機会は、LEMSの約50%から60%の症例が基礎疾患であるがん、典型的には小細胞肺がんを合併していることです。最近の新規登録は、腫瘍性LEMSの25%に近づいています。複数のマーケティングチャネルを通じて小細胞肺がんの治療者を教育するための当社の重点的な取り組みは、強い関与を示し続け、LEMSの適切な診断を受ける患者をさらに増やすことになります。

私たちは、LEMSコミュニティへのコミットメントを示し続けています。7月、カタリストは従来のLEMS患者大使、新しい大使、LEMS患者諮問委員会を集め、トレーニング、洞察、他のLEMS患者との交流の機会を持ちました。この第1回患者フォーラムは、米国で最大のLEMS患者の集まりになると考えられています。

さらに、米国神経学会、ASCO、国際肺癌学会など、いくつかの地域および国内の学会に参加し、LEMSとFIRDAPSEについて会員に啓蒙活動を行いました。

最後に、私たちは第2四半期の業績に満足しており、すべての成人LEMS患者さんを支援するための大きなチャンスが目の前にあることに興奮しています。私たちが導入した戦略と戦術は、2022年後半以降も持続的な有機的成長をもたらすと確信しています。LEMSコミュニティに対するカタリストの揺るぎないコミットメントに、チーム全員に感謝したいと思います。

次に、最高執行責任者兼最高科学責任者のスティーブン・ミラー博士から、研究開発活動に関する最新情報をお聞きしたいと思います。

スティーブン・ミラー

ジェフ、ありがとうございます。FIRDAPSEの臨床および規制に関する戦略は、LEMSの治療においてすべての患者さんへのアクセスを拡大し、FIRDAPSEの特許を強化して商業的耐久性を最大化することに引き続き焦点を当てています。まず、「FIRDAPSE」の知的財産権に関する最近の出来事について、主要な最新情報をお話します。

知的財産権に関する紛争を解決する特許訴訟の和解は、FIRDAPSEの知的財産権が強固であることを示すとともに、2034年まで特許が有効であるという独占権を強化するものです。和解契約の一環として、当社は2件の特許を取得し、「FIRDAPSE」の知的財産権ポートフォリオをさらに強化することになりました。

これら2件の特許のうち1件は、FDAのオレンジブック掲載要件を満たしているため、FDAのオレンジブックへの掲載申請が行われました。これにより、オレンジブックに掲載された特許は合計6件となり、2037年2月25日までの知的財産の保護がさらに強化されることになります。もう一つの特許は、オレンジブックには掲載されませんが、有効な特許であり、アミファンプリジンを含む製品に適用されるものであるため、強制執行が可能です。

特許訴訟の和解の一環として、当社はルズールギに関する米国およびメキシコの権利を取得しました。この資産の取得は、すべての患者さんに貢献するという当社の目標に合致しています。当社は、買収時に治療を受けていた患者さんのために、既存のINDホルダーに対してRuzurgiを引き続き供給するとともに、該当する場合は、治験薬のamifampridine phosphateまたは市販のFIRDAPSEに移行するための支援を提供する予定です。そして、患者さんの主治医が、これらの製品への移行が患者さんにとって最善の医療利益であると判断した場合には、その移行を支援します。これは、すべてのLEMS患者さんに安全で効果的な治療法を提供するという当社の目標に合致しています。

2022年第1四半期に、当社は小児LEMS患者さんの治療薬としてFIRDAPSEの承認を求める米国追加新薬申請を行い、その追加新薬は本年第2四半期に審査に受理されました。本追加申請については、今年中にFDAの審査が行われる予定であり、FDAが本追加申請を受け入れ、承認するものと慎重に考えています。

この取り組みは訴訟和解の前から進められていましたが、最近取得した小児LEMSに関するルズールギの安全性データは、必要であれば追加NDAの追加サポートとして有益となる可能性があります。ご記憶の通り、先に承認されたルズールギのNDAは、LEMS患者を対象とした小児用でした。

そして、今回の追加承認により、FIRDAPSEへのアクセスは、成人だけでなく、6歳以上の小児にも拡大されます。しかし、Patが述べたように、小児LEMS患者集団は非常に小さな患者集団であり、米国での総人口は30人以下と推定されています。

また、FIRDAPSEの最大投与量を1日80ミリグラムから1日100ミリグラムに引き上げることを追加申請する予定です。多くのFIRDAPSE患者さんは、医師が専門薬局や保険会社と協力して、より高い用量を正当化した後、すでにこの用量で治療を受けています。今回の買収により、医療関係者は、「FIRDAPSE」による患者さんの治療を最適化するための新たなツールを得ることができ、また、当社の他の多くの患者さん支援プログラムとともに、「FIRDAPSE」による患者さんの治療を最適化することが可能になります。

また、先に発表したRuzurgi社の権利取得により、当社は安全性および有効性に関するデータを入手することができ、FIRDAPSEの最大投与量を1日100ミリグラムに引き上げることを求めるCatalyst社をさらに後押しすることになります。なお、ルツルギは、これまで小児に対する1日100ミリグラムの用法・用量で承認されていました。これらの取り組みは、すべてのLEMS患者さんに安全かつ有効な治療法を提供するという当社の継続的なコミットメントの一環です。

また、LEMS以外の神経筋疾患の患者さんについては、和解合意時点で、一部の患者さんがFDAが要求する医師主導のINDのもとでルズールギの治療を受けていました。現在、当社はこれらのINDの下で治療を受けている患者さんにRuzurgiを供給し続けることができます。

その際、当社のチームはこれらのIND申請が最新であることを積極的に確認し、これらの医師と患者との関わりを継続させています。これらの患者を治療する医師は、Ruzurgiの安全な使用を監視し、安全性に関する観察結果をFDAに報告する義務があるため、これは重要なことです。

最近、当社のチーフ・メディカル・オフィサーと私は、日本におけるサブライセンス先であるDyDo Pharma社と直接会って、FIRDAPSEの日本での第3相臨床試験に関する進捗状況について話し合いました。本試験は、既に開示されたスケジュール通りに進行しており、2023年初頭の試験終了を見込んでいます。また、2023年末から2024年初頭の日本でのNDAの組み立てと提出に向けて、カタリストのNDA書類の日本語への翻訳が進行中です。

最後に、長期的な戦略面では、事業開発イニシアチブの取り組みを加速しており、戦略的機会の評価も大幅に進展しています。私たちは、当社の能力とリソースを最大限に活用するための適切な機会を特定することに引き続き自信を 持っています。

また、目標達成に向け、事業開発部門とオペレーション部門が一体となった取り組みを継続しており、これらの部門と緊密に連携した独自の強力なチームを有しています。最近の実績は、当社のイニシアティブを成功裏に管理し、重要なマイルストーンを達成する継続的な能力を示すものであり、当社の長期成長戦略をさらに推進するための絶好のポジションにあると言えます。

ここで、CFO のアリ・グランデに電話をつなぎたいと思います。

アリ・グランデ

ありがとう、スティーブ。2022年第2四半期の業績について、大変嬉しく思っています。2022年第2四半期の総収入は、主にFIRDAPSE製品の収入純額から、5,310万円となり、2021年第2四半期の総収入3,640万円と比較すると、46.1%の増加となりました。

2022年第2四半期の税引前利益は2820万円で、2021年第2四半期の税引前利益1590万円と比較して77.6％増加しました。

2022年第2四半期のGAAPベースの純利益は2,160万ドル、基本的1株当たり0.21ドル、希釈後1株当たり0.20ドルとなり、2021年第2四半期のGAAPベースの純利益1,220万ドル、基本的1株当たり0.12ドル、希釈後1株当たり0.11ドルと比べ、77.5%の増加となりました。

2022年上半期の年率換算の実効税率は、2021年上半期の23%に対し、23.7%でした。2022 年については、引き続き繰延税金資産、主にフロリダ州の純損失やオーファンドラッグ税額控除の活用による利益を見込んでいますが、これらは一定の制限を受けるため、より正常な税率になると思われます。

2022年第2四半期のNon-GAAPベースの純利益は3,030万ドル、基本的1株当たり0.29ドル、希薄化後1株当たり0.28ドルで、これにはGAAPベースの純利益2,160万ドル、株式ベースの報酬費用200万ドル、減価償却37千ドル、法人税引当660万ドルは含まれていません。

これに対し、2021年第2四半期の非GAAPベースの純利益は1740万ドル、基本的1株当たり0.17ドル、希薄化後1株当たり0.16ドルで、これにはGAAPベースの純利益1220万ドル、株式ベースの報酬費用150万ドル、減価償却3万1000ドル、法人税の修正370万ドルが除外されています。これは、非GAAPベースの当期純利益が前年同期比で約73.7％増加したことを意味します。

2022年第2四半期の売上原価は760万円で、2021年第2四半期の460万円と比較すると増加しました。これは、2021年第2四半期の総営業コストの22.1%から、22年第2四半期の総営業コストの31.2%に相当します。2022年および2021年第2四半期ともに、売上原価は製品売上高純額の約14％であり、主にロイヤリティで構成されています。

なお、FIRDAPSEの純売上高に対するロイヤルティは、どの暦年でも1億円を超える製品純売上高の増分に対して3%増加します。当社は2022年第3四半期に製品売上高が1億円を超えると予想しており、その結果、残りの2四半期は売上原価が上昇する傾向にあると予想しています。

研究開発費は、2021 年第 2 四半期の 450 万円に対し、2022 年第 2 四半期は 400 万円でした。研究開発費の総営業費用に対する比率は、2021 年第 2 四半期の 21.7%から 22 年第 2 四半期は 16.2%に減少しています。

2022 年第 2 四半期の販売費及び一般管理費は、2021 年第 2 四半期の 1,150 万円から 1,290 万円となりました。営業費用全体に占める販売管理費の割合は、2021 年第 2 四半期の 56.2％に対し、22 年第 2 四半期は 52.6％と減少しました。

報告されているように、当四半期は2億2,080万円の現金および投資と資金調達した負債がなく、研究開発プログラムの推進と戦略的イニシアティブのサポート、および成長と価値創出を可能にする機会と革新的技術の獲得が可能になると考えています。

なお、2022年6月30日以降、7月中旬にジャコバス・ファーマシューティカルズとの間で和解契約を締結しました。これは2022年第3四半期の取引であるため、2022年第2四半期業績への影響はありません。しかし、当社は現在、この取引による会計上および税務上の影響を評価しています。分析が完了し、この取引の影響が重要であると判断された場合には、市場に対してガイダンスを提供する予定です。

22年度第2四半期の業績に関するより詳細な情報および分析は、昨日8月9日に米国証券取引委員会に提出したForm 10-Qによる四半期報告書に掲載しています。また、当社ウェブサイトのIRページ（www.catalystpharma.com）にも掲載しています。

それでは、パットさんに電話をお繋ぎします。

パトリック・マッケナニー

アリさん、ありがとうございます。LEMSコミュニティへの揺るぎないコミットメントと戦略的優先事項の実行により、カタリストは持続的な業績を実現するための体制を整えていることを付け加えて、準備した発言を締めくくります。2022年は、希少疾患の多角化と革新的な機会への投資への機運が高まり、当社にとって引き続き変革の年となることを期待しています。

私たちは強みのある立場からこれらの目標に取り組み、当社の成長力とステークホルダーのための長期的価値を高めていきたいと考えています。最後に、患者さんの生活にプラスの影響を与えるために、献身的な努力を続けている大切な社員の皆さんに感謝申し上げます。

司会者 それでは、質問をお受けします。

質疑応答

司会者

ありがとうございました。そして、この時間になると、質疑応答セッションが行われます。[オペレーターからの指示]. 最初の質問は カンター・フィッツジェラルドの チャールズ・ダンカンからです 質問をどうぞ

チャールズ・ダンカン

パットさん、チームの皆さん、おはようございます。本当に素晴らしい四半期でおめでとうございます。質問をお受けいただき、ありがとうございます。

パトリック・マッケナニー

おはようございます、チャールズ。ありがとうございます。

チャールズ・ダンカン

おはようございます、パット。早速ですが、お二人にいくつか質問をさせてください。まず1つ目は、コマーシャル分野のジェフです。売上高のガイダンスの範囲についてお考えのようですが、その上限を達成し、場合によっては上方修正するために、何が起こることに最も関心があるのでしょうか？新患については、持続性でしょうか、それともスイッチングでしょうか？後者はすでに実現しているようですが、何に最も注目しているのでしょうか？

ジェフ・デル・カルメン

質問ありがとう、チャールズ。ご質問ありがとうございます。良いことに、すべての先行指標と指標は、一貫した持続的な成長を示しています。第3四半期の早い段階では、すでに新患の登録が好調で、中止率も低いと見ています。ですから、成長を継続させるためには、そこから得るしかないのです。先ほど申し上げたように、私たちには重要な患者さんのリードがあり、私たちがまだ助けられる患者さんがたくさんいらっしゃることもわかっています。そして、そのような患者さんのリードを持ち、私たちのフィールドフォースは、その患者さんの治療者に焦点を当てるという素晴らしい仕事をしています。第3四半期か第4四半期には、そのような患者さんを救うことができると期待しています。ですから、ご質問にお答えすると、ガイダンスの上限を達成することができると考えています。

チャールズ・ダンカン

わかった ありがとうございます。準備したコメントの中で、あなたは素敵な詳細をたくさん提供してくれましたので、質問は少なくて済みました。続いて、スティーブに移ります。スティーブは、小児用LEMSの補助的なアプリケーションについて言及しましたが、これはあまり大きな市場機会ではないと思います。しかし、光学的な観点からは、これは良い取り組みだと思います。そこで質問なのですが、FDAにどのような情報を提供することができたのでしょうか？次に、あなたは慎重かつ楽観的な言葉を使いました。それとも、FDAが申請書をどのように審査するのか、あるいは申請書の情報をどのように見るのかという点について、何か気になることがあるのでしょうか？

スティーブン・ミラー

ご質問をありがとうございます。まず、2番目の質問にお答えします。これは慎重を期しての発言です。FDAが何をすると思うかについて発言するのは、私たちの誰にとっても非常におこがましいことです。私たちは、彼らが自分たちの仕事をし、アプリケーションを審査することを尊重しなければなりません。ですから、私はこの申請書に不備があるなどとは思ってもいません。許容範囲内だと考えています。しかし、これもFDAが決めることであり、私たちが決めることではありません。最初の質問を思い出してください、チャールズ？

チャールズ・ダンカン

提供された情報では 明らかに不十分ですね？

スティーブン・ミラー

そうです。もちろん、治療を継続したい患者さんのために、承認前も、承認後も、何年にもわたって拡大アクセスプログラムを実施していました。ルツルギは小児LEMSの治療薬として承認されていたため、私たちは彼らにルツルギへの切り替えを促しましたが、中にはそうしない患者さんもいました。要するに、私たちが申請したのは、小児の安全性に関するすべてのデータと、成人のデータがどのように小児患者に反映されるかのシミュレーションだったのです。これは、ジャコブス社がルズールギを小児用に承認するためにとったアプローチと全く同じです。

チャールズ・ダンカン

なるほど、納得です。では、パットさんに戻って、事業開発活動に関する最後の質問をさせてください。年末までに何かを完成させるという目標について、いろいろと教えていただき、ありがとうございます。質問ですが、年末までに何かが起これば、来年の収益機会を増やすことができるとお考えでしょうか？また、確立されたコマーシャル・インフラを活用したいとお考えでしょうか？最後に、将来の取引において、現金と株式のどちらを使うか、ご希望があれば教えてください。

パトリック・マッケナニー

はい。素晴らしい質問ですね。もちろん、同じコールポイントで販売力を強化したいとは思っています。しかし、それは難しいでしょう。私たちは神経筋疾患の治療機会を探すのに多くの時間を費やしてきました。そして、本当に何も出てきませんでした。そこで、ご存知のように、1年前に治療領域を拡大し、がん以外の他の治療領域にも目を向けました。しかし、バックオフィスや市場アクセス、患者サービスなどについては、ある程度のシナジーが期待できますが、現場力についてはそうではありません。そして、来年には売上が増加すると見込んでいます。また、半年ほど前から、承認済みまたは上市済みの製品に重点を移しています。そのため、現在ではそちらに重点を置いています。現金と株式に関しては、キャッシュポジションは強固で、四半期ごとに増加し続けています。債券市場には手を出していません。しかし、負債を引き受けようと思えば、いくらでも負債があることは知っています。ですから、買収先のニーズや要望を考慮すれば、現金取引でも株式取引でも、あるいはその組み合わせでも、同じようによいポジションにあると思います。以上が質問の答えになれば幸いです。

オペレーター

次の質問は、Piper SandlerのJoe Catanzaroからです。質問をお進めください。

ジョー・カタンザロ

どうも、皆さん。私の質問にお答えいただきありがとうございます。また、素晴らしい四半期となったことをお喜び申し上げます。まずガイダンスについてですが、第2四半期の結果を踏まえて、ナイーブ新患登録のペースを上半期と比較して下半期はどの程度になると予想されますか？順調に伸びているように見えます。このペースが続くのか、それとも加速するのか、あるいは下半期に減速するのか、どちらでしょうか。ありがとうございます。もう1つ、もう1つ。

パトリック・マッケナニー

Joe、ご質問ありがとうございました。では、Jeffに質問を回します。

ジェフ・デル・カルメン

はい。先行指標に基づくと、先ほど申し上げたように、成長のペースが続くと予想しています。新規登録は非常に好調です。解約率も安定しています。ですから、まだ成長の可能性が残っていると期待しています。

ジョー・カタンザーロ

はい、わかりました。では、ジェフ...どうぞ、パット、すみません。

パトリック・マッケナニー

先ほどJeffが申し上げたことを繰り返しますが、オーガニック製品の成長率は年間15%から20%の範囲になると予想しています。ですから、私たちは、ナイーブな患者さんがたくさんいて、それを助けることができると確信しています。

ジョー・カタンザーロ

ジェフがおっしゃったと思うのですが、四半期に新規登録された未治療患者の約25％が腫瘍性LEMSであったと。そのような機会をできるだけ多く捉えているということですが、目標数値があれば教えてください。

Jeff Del Carmen

目標数値はまだ決めていません。2022年の目標は、医師や小細胞肺がんの治療者がLEMSについて知り、FIRDAPSEという治療法があることを知るための教育ツールを導入することです。このように、私たちの目標は、今年中にこれらのチャンネルやプログラムを導入し、来年にはより多くの利益を得ることです。このように、最初のリターンが増えていることは喜ばしいことです。以前、新規登録者のうち約20%が腫瘍性LEMSの患者さんであることをお話しました。現在、約25％が確認され始めており、来年はこれが加速して35％程度になる可能性があると期待していますが、2023年に確認したいことについての最終目標はまだ設定していません。

ジョー・カタンザーロ

そうですか。最後に、スティーブさんから、ジャコバス社から受け取った1件の特許をリストアップする予定であるというお話がありました。その特許が何をカバーしているのか、具体的に教えてください。

スティーブン・ミラー

その特許は、アミファンプリジンを含むすべての製品に含まれる、これまで知られていなかった新しい不純物に関する特許請求の範囲を含んでいます。

ジョー・カタンザーロ

なるほど、わかりました。私の質問に答えてくれてありがとうございました。また、四半期決算おめでとうございます。

パトリック・マッケナニー

ありがとうございます。

オペレーター

次の質問は、Truist SecuritiesのJoon Leeさんからです。ご質問をどうぞ。

レ・スレウスキー

おはようございます、皆さん。ジュンさんに代わってレスです。私の質問に答えてくれてありがとうございます。特許の質問について補足させてください。ジャコブスからさらに2つの特許を取得したことで、オレンジブックに6つの特許が登録され、2037年までIP保護される可能性が出てきましたね。質問ですが、アミファンプリジンのジェネリック医薬品について、この秋にANDAを申請する可能性があることをご存知でしょうか？申請者が出る可能性はあるのでしょうか？また、基本的に、後発品の申請者が承認されることを防ぐために、御社のIPはどの程度強固なのでしょうか？ありがとうございました。

スティーブン・ミラー

では、2つ目の質問にお答えします。

Patrick McEnany

最初の質問については、私がお答えします。私たちは、これまで述べてきたように、この製品が長期的に非常に素晴らしい成長を遂げることを期待しています。そして、ジェネリック医薬品の競争相手やジェネリック企業が、ある時点でANDAやパラグラフIVを申請してこないとは考えられません。ですから、私たちはそれに対する備えをしています。まだ何もわかっていませんが、準備はしておきます。スティーブ、知的財産の強さについてお聞かせください。

スティーブン・ミラー

特許の強さについては、弁護士の助言もあり、ほとんどお話することができません。一般に、将来起こりうる訴訟戦略について話すのはよくない習慣です。基本的には、非常にハイレベルな話です。ただ、私たちはこれらの特許が優れたものであり、権利行使が可能であると信じています。

レ・スレウスキー

ありがとうございました。もう1つ、RuzurgiのIND患者についてお聞かせください。ルツルギのIND患者さんについては、いつごろ終了し、患者さんはFIRDAPSEに移行する予定でしょうか？ありがとうございます。

スティーブン・ミラー

パットさん、それ僕とどっちがいい？

パトリック・マッケナニー

はい、どうぞ、スティーブ。それを受け取ってください。

スティーブン・ミラー

Ruzurgiの資産購入に関して、Jacobusからすべての資産を移管している最中です。その資産の一部には、ルツルギの既存在庫も含まれています。現在、Ruzurgiを投与されている患者さんへの継続的な供給について、どの程度の期間、どのような長期計画があるのか、評価中です。

パトリック・マッケナニー

さらに付け加えると、スティーブ、治験責任医師が申請している患者のほとんどは、LEMSの患者ではないんだそうです。ほとんどが、先天性筋無力症候群のような他の神経筋疾患です。ですから、現時点では、そのような患者さんに対するFIRDAPSEの適応外使用について議論することは、おそらく適切ではありません。

Les Sulewski

素晴らしい。ありがとうございました。ありがとうございました。

Patrick McEnany

ありがとうございます。

オペレーター

それでは、質疑応答はここまでとさせていただきます。それでは、最後にパット・マッケナニーさんからご挨拶をいただきたいと思います。

パトリック・マッケナニー

皆さん、お電話にご参加いただきありがとうございました。次回のコーポレート・アップデートを楽しみにしています。それでは、よい1日をお過ごしください。

オペレーター

本日のカンファレンスは以上です。本日のカンファレンスは終了です。ご参加ありがとうございました。