Ruxoprubart（Novelmed）
FDAがNovelMedのRuxoprubart (NM8074)に対して希少疾病用医薬品の指定を授与👏
— チクチク@製薬ブログ (@mrnetinfo) February 13, 2024
Ruxoprubartは、補体系の代替経路を選択的に阻害する抗体、現在、発作性夜間ヘモグロビン尿症患者を対象にした第II相試験が進行中です。#製薬プレス解説https://t.co/lD0QHi1jvM pic.twitter.com/vyNeQjfmAz
本日は希少疾病用医薬品指定を獲得したRuxoprubartを掘っていきます。それにしても〜マブじゃない抗体薬増えてきましたね〜
作用機序
Ruxoprubart（NM8074）は、特に発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の治療に焦点を当てた、補体系の代替経路を標的とする新しいヒト化抗Bbモノクローナル抗体です。
この薬剤は、補体系の代替経路（第二経路）を選択的に阻害することで作用します。
PNHは、補体系の代替経路の異常が主要な原因であり、低PNH赤血球クローンサイズ、溶血、ヘモグロビン尿、低ヘモグロビンレベル、LDH値の上昇などの特徴を持ちます。
Ruxoprubartは、補体タンパク質Bbに結合し、代替経路を阻害します。結果、この抗体は代替経路のみに特異的に作用することが可能です。
ちょっとイメージしにくいと思います。
こちらのサイトがわかりやすいです。
一度ご覧ください。
この中にある経路の右側のみを阻害するので
感染症により関わる
左側の古典的経路を維持することができます。
まとめるとRuxoprubartの作用機序は、
PNHにおいて代替経路の異常活性化が主要な病態
→代替経路の重要構成因子であるBbタンパク質に対して特異的に結合活性を阻害
→古典的経路を維持し、感染症への防御能力を保ちつつ、PNHの治療
こんな感じです。
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