米国臨床腫瘍学会2022：がん研究の意外なニュース
米国臨床腫瘍学会（ASCO）は、年次総会を終えたばかりです。この会議からいくつかの勝者が出ています。
今週、米国臨床腫瘍学会（ASCO）の年次総会が開催され、がん治療薬の研究者にとっては必見のイベントとなりました。
我々のミニ座談会では、いくつかの発表を掘り下げ、その中で、Adaptive Biotechnologies (ADPT -7.07%), Legend Biotech (LGND -2.44%), そして Arcellx (ACLX 16.39%) などの素晴らしいサプライズを発表した企業を発見した。
これらのバイオテクノロジーが今週明らかにしたことは次のとおりです。
がんにおける最小残存病変（MRD）検査
Adaptive Biotechnologies（ADPT）
バイオテクノロジー業界は非常に秘密主義なので、Adaptive Biotechnologies※はどのような企業が同社の技術を使っているかについて、しばしば話すことができない。
※（Adaptive Biotechnologies とは、獲得免疫システムのバイオロジーを利用して、疾患の診断 と治療開発の支援を行うバイオテクノロジー企業）
しかし、ASCO（アメリカ臨床腫瘍学会:がんの患者さんを治療するすべての腫瘍専門医を代表する専門組織）では、科学者（と投資家）は、彼らが見せられたデータを信頼したいと思うので、多くの研究者は、血液癌の最小残存病変（MRD）に対するアダプティブのテストを使用したことに注目していました。
そのため、多くの研究者がアダプティブ社の血液がんにおける最小残存病変（MRD）検査を利用していることを紹介していました。
アダプティブ社の検査薬であるclonoSEQは、白血病や骨髄腫などの血液がんにおけるMRDを調べるために、FDA（食品医薬品局）が承認した最初の（そして唯一の）アッセイ（実験動物や培養細胞などの生物材料を用いて、生物学的な反応を評価する方法）である。
血液がんでは、治療計画がうまくいき、がんが破壊された場合、医師はそのがんを完全寛解（CR）と言います。
しかし、こうした患者さんの多くは、顕微鏡では検出できない微小ながん細胞を持っていることが多いのです。それらの細胞は増殖し、将来的にがんが再発する可能性があるのです。
遺伝子検査clonoSEQは、MRDをチェックすることで、医師がより完全な健康状態を把握することができます。
実際、MRDの状態は、最終的に臨床的な再発を予測することができます。
ある医師は、「CRと長期的な有効性の間に断絶があることは、持続的な疾患が発見されていないことを示唆しており、長期的な治療結果を予測し改善するためには、より深い反応を測定することが必要です」と述べています。
ASCOでは、アダプティブ社の血液がん検査「clonoSEQ」を引用した演題が9本ありました。
その中には、Legend Biotech、Arcellx、Johnson & Johnson、Gilead、Rocheのほか、大学や病院も含まれている。(もちろん、アダプティブはこれらすべての臨床試験に参加している）。
アダプティブ社のclonoSEQアッセイを使用したCAR-T試験がこれほど多く見られることは注目に値する。今後、血液がんの完全寛解を宣言する前に、MRDを確認する腫瘍医がますます増えていくことでしょう。
CAR-Tは絶大な効果を発揮している
Arcellx （ACLX）and Legend Biotech（LGND）
ギリアドのYescartaが、特定の血液癌の治療薬として承認された最初のCAR-T細胞ベースの遺伝子治療となったのは、ちょうど5年前のことです。
それ以来、この分野は良くなる一方です。そして、ASCOの年次総会では、2つの新興バイオテクノロジー企業が、多発性骨髄腫の治療に関する目を見張るようなデータを披露した。
（Legend Biotechは、臨床段階にあるグローバルなバイオテクノロジー企業で、新規治療薬の開発・製造を行っている）
多発性骨髄腫治療の世界市場は年間180億ドルと推定され、CAR-T治療には100億ドルのビジネスチャンスがあると言われています。
CAR-T療法とは？
‹CAR-T療法とは、新しいがん免疫治療。
急性リンパ性白血病などの新薬の製造・販売が19年２月、国に承認されることが決まる。急性リンパ性白血病は２～４歳の小児の発症率が高く、小児で最も多いタイプの白血病。
CAR-T細胞療法は遺伝子操作でがん細胞への攻撃力を高めたリンパ球の一種のТ細胞を体内へ戻すもので、骨髄移植をしても再発するなど難治性の患者に使われます。17 年に世界で初めてCAR-T細胞療法が承認された米国では、難治性の患者に対する臨床試験で８割以上の患者に治療効果があったことが報告されている。›
初期のCAR-T療法は、傾眠、錯乱、さらには発作などの神経毒性の副作用に悩まされていたが、新しい治療法はより良い結果をもたらしている。
例えば、ブリストル・マイヤーズ スクイブス社と2seventy bio社のCAR-T治療薬Abecmaは、重度の神経毒性事象の発生率が10％未満である。
また、4種類以上の治療法を試した後の再発・難治性多発性骨髄腫の治療薬として承認されたAbecmaは、73%の全奏効率（治療に対するあらゆる陽性反応）と31%の完全奏効率（体内のがんの兆候がすべて消失すること）を誇っている。
そして今回のASCOでは、2つの新進気鋭のバイオテクノロジー企業、アルセレックス社とレジェンド・バイオテック社の候補が、さらに良い結果を出した。
小規模の第1相臨床試験において、小資本のバイオ企業であるArcellxは、全奏功率100％、完全奏功率70％を誇った。
さらに素晴らしいことに、これらの結果は、すでに3種類以上の前治療を受けている患者という治療困難な集団におけるものであった。
同様に、Legend biotechは、Abecmaと同様に5次治療薬として承認されているCarvyktiの28ヶ月の追跡データを発表した。
70億ドル規模のバイオテクノロジー企業が最近承認したCAR-TについてASCOで発表したデータによると、2年以上経過しても全奏功率は98％にとどまっている。
Legend社とArcellx社の治療で重度の神経毒性作用を受けた患者は10％未満であり、副作用の点で両社の製品はAbecmaと同等であるが、奏効率はより優れていることになる。
魅力的な安全性プロファイルと90%以上の全奏効率により、CAR-T療法は多発性骨髄腫市場で成長する機会を提供する可能性があると思われる。
臨床試験で良好な結果が得られれば、これらの治療法は早期治療法として認可される可能性がある。
両社はASCOで喝采を浴びたが、成長を求めるバイオテクノロジー投資家にとっては、異なるリスクプロファイルを提供することになる。
レジェンド・バイオテックは、すでにCarvyktiを市場に出しているが、その時価総額は約70億ドルで、アーセルクスの約8倍である。
レジェンドは、ジョンソン・エンド・ジョンソンと利益を均等に分けなければならないが、アーセルクスは今のところ分け合うことはない。
また、時価総額が9億ドル程度であることから、大手製薬会社にとっては魅力的な買収ターゲットとなる可能性がある。
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